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卡博替尼最新研究进展:用于神经内分泌肿瘤

发布时间:2025-04-02    点击量:

近年来,酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼(Cabometyx)在多种癌症治疗中展现了显著疗效,其应用范围不断扩展。2025年3月,美国食品和药物管理局(FDA)正式批准卡博替尼用于治疗12岁及以上既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和高分化胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)患者。这一决定标志着卡博替尼成为首个被FDA批准用于治疗神经内分泌肿瘤的全身治疗药物,填补了该领域的治疗空白。

卡博替尼的这一新适应症是基于CABINET试验的积极结果。该双盲、安慰剂对照、多中心试验共纳入了298例先前治疗后疾病进展的不可切除局部晚期或转移性神经内分泌肿瘤患者,分为pNET和epNET两个队列进行研究。研究结果显示,在pNET队列中,接受卡博替尼治疗的患者中位无进展生存期(PFS)显著延长至13.8个月,而安慰剂组仅为3.3个月。同样,在epNET队列中,卡博替尼也表现出显著的疗效,中位PFS达到8.5个月,优于安慰剂组的4.2个月。
除了PFS的显著改善外,卡博替尼在总缓解率(ORR)方面也表现出优势。在pNET队列中,卡博替尼组的ORR为18%,而安慰剂组为0%。尽管总生存期(OS)数据尚不成熟,但卡博替尼组在OS方面也未表现出劣势。值得注意的是,在CABINET试验中,卡博替尼的安全性和耐受性良好,未报告其他安全信号,最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、掌跖红肿等,但多数为轻度至中度。
FDA的批准为神经内分泌肿瘤患者带来了新的治疗希望。此前,这类患者面临的治疗选择有限,且疗效不佳。卡博替尼的获批不仅为患者提供了一个重要的新治疗选择,而且不受原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达和功能状态的限制,具有广泛的适用性。
展望未来,随着卡博替尼在神经内分泌肿瘤领域的深入研究,我们期待更多关于其疗效和安全性的数据,以及更多患者从中获益。同时,也期待科学家们能够继续探索新的治疗方法和靶点,为神经内分泌肿瘤患者带来更加全面和有效的治疗方案。
参考资料:
https://www.oncologynewscentral.com/drug/fda-approves-cabozantinib-for-neuroendocrine-tumors

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