2018年5月21日,食品药品监督管理局批准avatrombopag (Doptelet,AkaRx Inc .)用于计划接受手术的慢性肝病成人血小板减少症。
随机分配到avatrombopag组的患者根据入组时的平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40,000/uL的患者(低基线血小板队列)接受avatrombopag 60 mg口服,每日一次,连续5天。基线血小板计数为40,000至低于50,000/uL的患者(高基线血小板队列)接受avatrombopag 40 mg口服治疗,每日一次,连续5天。符合条件的患者被安排在最后一剂研究药物后5至8天接受治疗。
主要疗效终点是随机分组后和择期手术后7天内不需要输注血小板或任何出血抢救手术的患者或应答者的比例。
在低基线血小板队列中,在ADAPT-1和ADAPT-2试验中,接受avatrombopag治疗的患者分别有66%和69%有反应。
对于接受安慰剂的患者,23%(治疗差异43%;95%可信区间:27,58;p0.0001)> 在高基线血小板队列中,在两项试验中,88%的接受avatrombopag治疗的患者有反应,而接受安慰剂治疗的患者有反应的比例分别为38%和33%。治疗差异为50% (95%可信区间:32,68;p0.0001)>0.0001)>
在高基线血小板队列中,在两项试验中,88%的接受avatrombopag治疗的患者有反应,而接受安慰剂治疗的患者有反应的比例分别为38%和33%。治疗差异为50% (95%可信区间:32,68;p0.0001)>0.0001)>
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