罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症耐受性和疗效

罗米司亭是一种孤儿药，被批准用于治疗成人和儿童患者的慢性难治性免疫性血栓溶解性紫癜(ITP)。儿童慢性免疫性血小板减少症(cITP)的治疗主要限于免疫抑制剂。临床对罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症耐受性和疗效进行了分析。研究通过五项罗米司亭试验研究了ITP儿童的疗效和安全性:两项双盲安慰剂对照试验和两项开放性扩展试验的最终数据，以及正在进行的单组试验的中期数据。

患者(n = 24，最初为安慰剂；n = 262最初罗米司亭)的中位年龄为10.0岁(Q1: 6.0，Q3: 13.0)，ITP持续时间为1.9年(Q1: 1.0，Q3: 4.0)，基线血小板计数为14.3 × 109/L (Q1: 7.5，第三季度:23.0)。

在接受罗米司亭的282名患者中，中位治疗持续时间为65周(范围为8-471周)，中位周剂量为6.6 μg/kg(范围为0.1-9.7 μg/kg)。总的来说，89%接受罗米司亭治疗的患者有血小板反应。19名患者(7%)在停止所有ITP治疗的同时保持了≥6个月的无治疗反应。在接受罗米司亭治疗的患者中，3级和4级出血不良事件的发生率分别为10%和<1%。25%的患者有严重的不良事件，最常见的是鼻出血(6%)。7名患者(2%)在基线后有抗罗米司亭的中和抗体，没有人有抗内源性血小板生成素的中和抗体。基线时ITP≤12个月和>12个月的儿童的疗效和安全性结果相似。

在这五项儿科临床试验中，罗米司亭耐受性良好。大多数患者有血小板反应；一些人在停止所有ITP治疗的同时，维持了至少6个月的反应。更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，=海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。