罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症的长期疗效和安全性

血小板生成素受体激动剂罗米司亭可以有效治疗患有持续性或慢性免疫性血小板减少症的儿童，那么该药物治疗儿童免疫性血小板减少症的长期疗效和安全性如何？研究人员评估了罗米司亭对持续时间超过6个月的免疫性血小板减少症儿童是否安全有效。

在这项3期双盲研究中，符合条件的参与者是1岁至17岁患有免疫性血小板减少症的儿童，平均血小板计数为30 × 10(9)/L或更低(筛选期内两次测量的平均值)，单个计数不超过35 × 10(9)/L。参与者通过交互式语音应答系统被随机分配(2:1)每周接受罗米司亭或安慰剂，持续24周，按年龄分层，将每周剂量从1 μg/kg调整至10 μg/kg，目标血小板计数为50-200 × 10(9)/L。患者和研究者对治疗分配不知情。主要分析包括所有随机患者，安全性分析包括所有接受至少一剂试验药物的随机患者。主要终点，持久血小板反应，定义为在最后8周(第18-25周)中的6周或更多周内达到每周血小板反应(血小板计数≥50 × 10(9)/L，前4周未使用抢救药物)。

从2012年1月24日到2014年9月3日，62名患者被随机分配；罗米司亭组42例，安慰剂组20例。罗米司亭组中有22例(52%)患者出现了持久的血小板反应，安慰剂组中有2例(10%)患者出现了持久的血小板反应。按年龄划分，罗米司亭的持久血小板反应率在1岁至小于6岁之间为38% (3/8)，在6岁至小于12岁之间为56% (10/18)，在12岁至小于18岁之间为56% (9/16)。安慰剂组19例患者中有1例(5%)出现严重不良事件，而罗米司亭组42例患者中有10例(24%)出现严重不良事件。在这些严重不良事件中，罗米司亭组42例患者中有1例(2%)出现头痛和血小板增多，被认为与治疗相关。没有患者因不良事件退出。

实验数据显示在患有慢性免疫性血小板减少症的儿童中，罗米司亭诱导了高比率的血小板反应，且没有新的安全性信号。目前，中国药监局已经批准了该药物的上市，国内药房售卖的是由协和麒麟制药有限公司生产的，不过常处于缺货状态，患者需要等待或者从海外购买安进公司生产的，患者可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。