佩米替尼 (达伯坦)获得FDA批准的相关信息
发布时间：2025-11-21 点击量： 次
佩米替尼（Pemigatinib，商品名达伯坦/Pemazyre）是一种口服小分子靶向药物，作用于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族。凭借其对FGFR1、FGFR2及FGFR3的选择性抑制能力，佩米替尼成为临床上针对特定基因异常的精准治疗药物。其FDA批准历史体现了其在胆管癌和髓系/淋巴系肿瘤（MLNs）治疗中的重要价值。
2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准佩米替尼用于治疗既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。这一批准基于临床试验数据，显示佩米替尼在携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者中具有明确的临床疗效。通过抑制异常激活的FGFR2受体酪氨酸激酶，佩米替尼能够阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，从而延缓疾病进展。FDA批准佩米替尼作为该适应症的首个靶向治疗，为这一特殊患者群体提供了新的治疗选择。
FDA批准佩米替尼的临床依据依赖于针对FGFR异常的基因检测。在胆管癌和MLNs的治疗前，患者通常需要进行分子诊断，以确认FGFR2融合、重排或FGFR1重排的存在。这一精准治疗策略不仅保证了药物的有效性，也避免了对不适合患者的不必要治疗。与此同时，治疗过程中需定期监测血液指标和肝肾功能，以管理潜在的不良反应，如高磷血症等。
佩米替尼的批准还反映了精准靶向治疗在现代肿瘤学中的重要性。与传统化疗相比，靶向药物能够选择性作用于异常信号通路，减少对正常细胞的损伤，提高疗效并改善耐受性。FDA的批准也为后续相关适应症的研究提供了参考和指导，推动了靶向治疗在更多肿瘤类型中的应用。
总之，佩米替尼（达伯坦/Pemazyre）先后获得FDA批准，分别用于既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，以及携带FGFR1重排的复发性或难治性MLNs成人患者。这些批准基于其精准抑制FGFR异常的作用机制和临床疗效，为相关患者提供了新的治疗选择，也体现了精准靶向治疗在现代肿瘤学中的价值。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
