达拉非尼联合曲美替尼治疗儿童BRAF V600E-突变低级别胶质瘤已获FDA批准
发布时间：2023-07-13 点击量： 次
FDA已经批准达拉非尼(Taflinar)和曲美替尼 (Mekinist)的组合用于治疗年龄超过1岁的患有低级别神经胶质瘤的儿童患者，该疾病含有BRAF V600E突变。该批准分为两种方案，一种是用于吞咽困难患者的口服制剂，另一种是胶囊和片剂。监管机构指出，这是首次批准对该患者群体进行一线治疗的系统性治疗。
中期分析计算的总生存结果(所有患者治疗后32周)无统计学意义。
该标签指出，患者在给药前必须在肿瘤标本中确认BRAF V600E突变的存在。
在一项研究中，患者接受了基于年龄和体重的药物剂量。根据体重的不同，推荐的剂量从8公斤到51公斤不等。入组患者的中位年龄为9.5岁(范围1-17岁)。当给药为口服悬浮液配制的制剂时，建议最多4片时用约5ml水配制，5至15片时用约10ml水配制。药片可能需要3分钟才能溶解，混合物将呈浑浊白色。如果混合物未在30分钟内使用，则应丢弃。用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
在安全性方面，有68%的儿科患者在试验中出现发热事件(8%为3级)，这是该药物最常见的警告和预防措施。如果患者出现100.4华氏度或更高的发热，建议停用这两种药物，并在发热开始时监测患者的感染、血清肌酐水平和其他肾功能。当恢复联合用药时，如果发生严重发热反应或伴有并发症的发热，应给予退烧药作为二级预防。如果发热3天内体温未恢复到基线水平，第二次或随后的发热应至少使用皮质类固醇5天。类固醇也可用于治疗与并发症相关的发热，如脱水、低血压、肾功能衰竭或严重的寒战/僵硬，只要没有感染的迹象。研究中其他常见的不良反应为皮疹(51%)、头痛(47%)、肌肉骨骼疼痛(34%)和呕吐(34%)，主要为1级或2级。
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