司美替尼（Selumetinib）在欧盟被批准用于患有1型神经纤维瘤病和丛状神经纤维瘤的儿童

阿斯利康和MSD的司美替尼Koselugo (selumetinib)已在欧盟(EU)获得有条件批准，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者中有症状的、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 

NF1是一种使人虚弱的遗传疾病，全球每3000人中就有一人受到影响。在30-50%的NF1患者中，神经鞘(丛状神经纤维瘤)上出现肿瘤，并可能导致临床问题，如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。

欧盟委员会的批准是基于由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT Stratum 1期试验的阳性结果。该试验表明，Koselugo缩小了儿童不可手术肿瘤的大小，减轻了疼痛并提高了生活质量。这是欧盟首次批准一种用于NF1 PN的药物，并遵循了欧洲药品管理局人类用药委员会2021年4月的积极建议。来自SPRINT期试验的安全性和有效性数据以及更长的随访时间将作为批准条件之一提供。

SPRINT试验的首席研究员、NCI儿科肿瘤学分部的负责人布里吉特·c·维德曼博士说:“对于患有1型神经纤维瘤病的儿童来说，丛状神经纤维瘤可以如此显著地生长和发展，在某些情况下，它会变得衰弱。在SPRINT试验中，selumetinib缩小了66%患者的NF1相关PN，并显示出对PN相关症状有临床意义的改善。”

作为欧盟批准的第一种用于1型神经纤维瘤病患者的药物，Koselugo具有改变丛状神经纤维瘤管理和治疗方式的潜力。SPRINT的数据显示，Koselugo不仅缩小了一些儿童的肿瘤，还减少了疼痛，提高了他们的生活质量。

在获得批准之前，手术是欧盟患有神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤的儿童的唯一治疗选择。这一批准标志着在解决这些肿瘤的破坏性影响方面向前迈出了重要一步。

SPRINT Stratum 1期试验显示，在接受Koselugo每日两次口服单药治疗的NF1 PN儿科患者中，Koselugo的客观缓解率(ORR)为66%(50名患者中的33名，确认部分缓解)。ORR定义为确认完全缓解(PN消失)或部分缓解(肿瘤体积至少减少20%)的患者的百分比。结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

Koselugo在美国和其他几个国家获得批准，用于治疗患有NF1和有症状、不可手术的PN的儿童患者。进一步的监管提交正在进行中。Koselugo在患有NF1 PN的成人患者中的临床试验，包括针对儿科患者的替代性适合年龄的制剂。

目前司美替尼还没有在国内上市，更不存在医保报销，目前阿斯利康原研药规格10mg*60粒价格大约60000元左右，规格25mg*60粒大约150000左右，具体请咨询海得康医学顾问。

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