FDA批准Tagraxofusp-erzs治疗儿童罕见血液病
发布时间：2019-05-28 点击量： 次
FDA批准Tagraxofusp-erzs治疗儿童罕见血液病。美国食品和药物管理局于12月21日批准Tagraxofusp-erzs输注用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
BPDCN是一种侵袭性和罕见的骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤。它通常表现为白血病或进展为急性白血病。这种疾病在男性中比女性和60岁及以上的患者更常见。
在单臂临床试验中，在两组患者中研究了Tagraxofusp-erzs的功效。第一个试验队列招募了13名未经治疗的BPDCN患者，7名患者（54％）达到完全缓解（CR）或CR，皮肤异常并未表明活动性疾病（CRc）。第二组包括15例复发或难治性BPDCN患者。一名患者达到CR，一名患者达到CRc。
临床试验中患者报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征（液体和蛋白质从微小血管渗漏到周围组织中），恶心，疲劳，腿和手肿胀（外周水肿），发烧（发热），发冷和体重增加。最常见的实验室异常是淋巴细胞，白蛋白，血小板，血红蛋白和钙的减少，以及葡萄糖和肝酶（ALT和AST）的增加。建议卫生保健提供者监测肝酶水平和输注不耐受的迹象。孕妇或哺乳期妇女不应服用Tagraxofusp-erzs，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。
Tagraxofusp-erzs的标签包含一个盒装警告，提醒医疗保健专业人员和患者毛细血管渗漏综合征的风险增加，这可能对治疗中的患者造成生命危险或致命。
FDA批准了此申请突破性治疗和优先审查指定。Tagraxofusp-erzs还获得了Orphan Drug的称号，该奖项旨在提供奖励，以协助和鼓励开发用于治疗罕见疾病的药物。
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