口服MET抑制剂tepotinib的新药申请（NDA）获美国FDA接受
发布时间：2020-08-27 点击量： 次
随着年龄增长，人们对肿瘤的抵抗能力逐渐减弱。肺癌是人体常见的的恶性肿瘤，严重威胁了人们的生命，是世界最常见的恶性肿瘤，是世界癌症死亡率中前茅。预后效果差，一般三五年的生存期。肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞癌；非小细胞癌又分为鳞状和非鳞状非小细胞癌细胞癌；约占肺癌总发生率的85%。鳞状细胞癌细胞大、呈多形、胞浆丰富、有角化倾向。虽然现在治疗肺癌的靶向药物很多，传统医疗技术也先进了，但是根治肺癌的是医疗界的难题。随着医学技术发达，治疗方法越来越强，新型有效性的方法一直在研发。
德国默克（Merck KGaA）旗下EMD Serono宣布，美国FDA已接受口服MET抑制剂tepotinib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。适应症为治疗存在MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一申请目前正在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下接受审评，该项目旨在创建更高效的审评程序，尽早为患者带来安全有效的疗法。
肺癌是全球最常见的癌症类型，也是癌症相关死亡的主要原因。每年全球有190万例肺癌死亡病例。NSCLC占肺癌患者总数的85%左右。MET信号通路的改变，包括MET外显子14（METex14）跳跃改变和MET扩增，在3%至5%的NSCLC病例中发生。
Tepotinib是一种口服MET抑制剂，旨在抑制MET基因变异引起的致癌MET受体信号。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。今年3月，它被日本厚生劳动省（MHLW）批准治疗METex14跳跃的不可切除、晚期或复发性NSCLC患者。这也是首款MET抑制剂在全球范围内获得监管批准。
该申请是基于关键性2期临床试验VISION的结果。试验结果表明，包括脑转移患者和通过液体活检（LBx）和组织活检（TBx）评估的患者在内，不同治疗线的缓解率和持久抗肿瘤活性一致。来自VISION研究初步分析的数据于2020年5月29日发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，并在美国临床肿瘤学会（ASCO）ASCO20虚拟科学计划中公布。经独立评审委员会（IRC）评估的患者总缓解率（ORR）为46%，患者的中位缓解持续时间（DOR）为11.1个月。
综上所述，此次美国FDA接受MET抑制剂tepotinib的新药申请（NDA），为世界患者提供了一种新的、有效且耐受性良好的治疗方案，MET抑制剂tepotinib的批准为世界的MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者提供了一个重要的新的免疫治疗选择。希望口服MET抑制剂tepotinib能够成为将解决寻求治愈的患者群体中存在的未满足医疗需求，并帮助推动治疗进步，造福患者。
