候选药lanifibranor治疗肝炎（NASH）获美国FDA授予突破性疗法认定
发布时间：2020-10-16 点击量： 次
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种常见的肝炎疾病，目前，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）正在慢无声息的影响着世界上大量患者的生活。由于老龄化的加剧，肥胖和2型糖尿病患者人数的升高与一些其他相关因素的恶化导致NAFLD在过去的数十年里的发病率爆发式的增长。尽管患者人数庞大，但NASH依然是一个新兴的陌生领域，人们对它的机制研究，诊断，治疗甚至对其危害的认知依然有很多不足之处。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）临床早期没有任何症状，而且疾病进展缓慢，一般没有严重发展情况患者病情有可能就自动愈合了。病情恶化者就会表现出致瘢痕组织增生和肝纤维硬化，最后形成肝硬化。患者则会出现没有食欲、肌肉萎缩、肝衰竭、消化道出血等等症状。所以今天海得康海外医疗小编需要提醒广大患者，饮酒伤肝，肝肾在身体里面具有过滤功能，所以我们一定要保护好自己的肝肾。
近日，Inventiva公司宣布，美国FDA已授予该公司主要候选药物lanifibranor突破性疗法认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。新闻稿指出，lanifibranor是自2015年1月以来首个被授予这一认定的NASH候选药物。NASH是一种由于在肝脏中脂肪过度积累导致的渐进性肝病，会导致患者肝脏出现慢性炎症，触发渐进性肝纤维化，肝硬化，最终导致肝功能衰竭、癌症和患者死亡。晚期纤维化患者与肝脏相关的死亡率显著升高。目前尚没有FDA批准的疗法治疗这一疾病。
Lanifibranor是一种口服小分子泛PPAR激动剂，它对PPARα和PPARδ产生均衡的激活，并且能够部分激活PPARγ，诱导体内抗纤维化、抗炎症反应，和有益的血管和代谢变化。Inventiva认为lanifibranor适度且平衡的泛PPAR结合特征有助于实现在临床试验和临床前研究中观察到的良好耐受性特征。
这一突破性疗法认定的授予是基于在NASH患者中开展的2b期临床试验的积极结果。在这项为期24周的临床试验中，lanifibranor达到了主要终点。在接受剂量为1200 mg/day的lanifibranor治疗的意向治疗（ITT）患者群中，评估肝细胞炎症和肝细胞气球样变（hepatocellular ballooning）的SAF评分与基线相比显著降低（同时肝纤维化程度没有恶化）。Lanifibranor治疗组（1200 mg/day）的患者中49%达到这一终点，安慰剂组的数值为27%（p=0.004）。
同时，lanifibranor还达到多个关键性次要终点，包括在1200 mg/day剂量组中达到改善纤维化至少一级的同时保持NASH症状不恶化。
综上所述，随着医学技术的发展，近几年治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）取得了突破性的进展，根治的患者数不胜数。此次Inventiva公司宣布，候选药lanifibranor治疗肝炎（NASH）获美国FDA授予突破性疗法认定，标志着治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者又多了一个用药选择。根据新闻稿，Inventiva公司董事长、首席执行官兼联合创始人Frédéric Cren先生说：“Lanifibranor获得突破性疗法认定是一项了不起的成就，也是对lanifibranor可以为NASH患者提供显著临床获益的认可。我们期待继续与FDA密切合作，早日将安全有效的疗法带给NASH患者。”
