阿西米尼治疗T315I 突变的慢性粒细胞白血病
发布时间：2024-07-04 点击量： 次
阿西米尼（Asciminib）被用于治疗特定类型的慢性粒细胞白血病（CML），特别是针对那些无法再从其他白血病治疗药物中获得效果的患者，它成为了首选的治疗方案。阿西米尼归类于激酶抑制剂这一类药物家族。其独特机制在于能够遏制一种异常蛋白质的功能，而这种蛋白质原本负责向癌细胞传递增殖的信号。通过这种方式，阿西米尼有效地阻碍了癌细胞的进一步蔓延。
美国FDA 对阿西米尼的批准基于 III 期 ASCEMBL 试验和一项 I 期研究的结果，该研究纳入了带有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者。
在 1 期试验中，疗效基于 45 名携带 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者，他们接受了阿西米尼，剂量为 200 mg，每天两次。患者继续治疗直至出现不可接受的毒性或治疗失败。在接受阿西米尼治疗的 45 名患者中，42% 的患者在 24 周时达到了 MMR。在接受阿西米尼治疗的 45 名患者中，49% 的患者在 96 周时达到了 MMR。中位治疗持续时间为 108 周。
虽然阿西米尼在治疗T315I突变的CML方面表现出色，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用。常见的副作用包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳等。此外，实验室检查可能出现的异常包括血小板计数减少、甘油三酯增加等。若出现严重的不良反应，如高血压、超敏反应等，应根据临床指示进行适当治疗，并可能需要暂时停用、减少剂量或永久停用阿西米尼。
总的来说，阿西米尼为T315I突变的慢性粒细胞白血病患者提供了一种有效的治疗选择，但患者在使用过程中应密切关注副作用，并与医生保持密切沟通以确保治疗的安全性和有效性。
