普拉替尼药物主要适用于哪些疾病或病症的治疗？
发布时间：2025-04-30 点击量： 次
普拉替尼（Pralsetinib）是一种高选择性RET抑制剂，通过精准靶向RET基因变异驱动的肿瘤信号通路，在多种实体瘤治疗中展现出突破性疗效。
普拉替尼用于既往接受过含铂化疗的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，以及未经系统治疗的初治患者。ARROW研究显示，二线治疗客观缓解率（ORR）达57%-63%，中位无进展生存期（mPFS）9.1-16.4个月；一线治疗ORR高达78%，mPFS达12.6个月。患者用药后肿瘤体积显著缩小，症状缓解率超过80%。作为国内首个获批的RET抑制剂，普拉替尼填补了RET融合阳性NSCLC靶向治疗的空白，显著延长患者生存期，改善生活质量。
普拉替尼也用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。既往接受过靶向治疗的患者ORR为60%，中位缓解持续时间（DoR）未达终点；初治患者ORR达73%，DoR达100%。对传统治疗耐药的MTC患者，普拉替尼提供了高效的二线治疗选择，显著延长疾病控制时间。
同时普拉替尼需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。部分患者肿瘤体积缩小超过50%，且药物耐受性良好，不良反应可控。为放射性碘治疗无效的患者提供了新的治疗路径，显著改善预后。
ARROW研究覆盖全球多个中心，入组患者ECOG体能状态评分0-1分占94%，99%存在转移性疾病，43%合并CNS转移瘤。结果显示，普拉替尼在复杂病情患者中仍能维持高效抗肿瘤活性。对合并脑转移的患者，颅内ORR达67%，中位颅内PFS达11.1个月，突破了传统靶向药物的血脑屏障限制。
常见不良反应及发生率
1-2级：高血压（22%）、肝酶升高（23%）、疲劳（24%）、腹泻（23%）。
3-4级：需警惕高血压危象、肝毒性（ALT/AST升高≥3级需停药）及间质性肺病（ILD）。
特殊人群：孕妇、哺乳期女性禁用；用药期间需避孕（建议非激素方式）；手术前需停药至少7天，术后恢复用药需间隔2周。
用药前需评估基线血压，用药后每1-2周监测一次，根据血压分级启动或调整降压治疗。用药前检测AST和ALT，用药头三个月每两周检测一次，出现3级以上肝损伤需永久停药。如出现气短、呼吸困难等症状，需立即停药并启动糖皮质激素治疗，必要时联合免疫抑制剂。
普拉替尼作为第三代RET抑制剂，在疗效和安全性上显著优于传统化疗药物。与非选择性RET抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）相比，其ORR提高20%-30%，3级以上不良反应发生率降低40%-50%。
参考资料：https://gavreto.com/
