普拉替尼（普吉华）在缩小肿瘤方面的显著效果
发布时间：2025-11-14 点击量： 次
普拉替尼（Pralsetinib，商品名：普吉华）是一种选择性RET激酶抑制剂，专门用于治疗携带RET基因融合或突变的肿瘤患者，包括非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌（TC）。RET基因在某些肿瘤中发生融合或突变后，会持续激活下游信号通路，促进肿瘤细胞增殖、存活和转移。普拉替尼通过精准抑制RET激酶活性，直接阻断肿瘤生长的分子驱动因素，从而在肿瘤缩小方面显示出显著疗效。
在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，RET基因异常通常是肿瘤生长的重要驱动因素。RET融合蛋白能够持续激活RAS/MAPK和PI3K/AKT等信号通路，这些通路对细胞增殖、存活以及抗凋亡具有关键作用。肿瘤细胞依赖这些信号进行快速分裂和扩散，当RET激活被阻断时，肿瘤细胞失去生长优势，增殖减缓，从而出现体积缩小的效果。
普拉替尼的高选择性使其能够有效阻断RET相关信号，而对其他非靶向激酶干扰较少。这意味着药物不仅针对病理性增殖信号，而且在相对较低毒性的条件下发挥作用，既提高疗效，又降低对正常组织的损伤风险。
RET信号被阻断后，肿瘤细胞失去持续分裂的信号，细胞周期停滞或延缓，从而使肿瘤组织增长速度明显减缓。长期抑制RET信号可导致肿瘤体积逐渐缩小，为后续治疗提供空间优势。肿瘤细胞对RET信号依赖性较强，一旦信号受阻，细胞内凋亡通路被激活，部分肿瘤细胞进入程序性死亡。这一作用直接减少肿瘤细胞总量，从而在影像学检查中表现为肿瘤缩小。RET融合不仅促进增殖，还增强肿瘤细胞的迁移能力。普拉替尼抑制RET后，肿瘤细胞的侵袭性下降，局部肿瘤和远处转移灶可能得到控制。通过减少新生转移灶的形成，有助于总体肿瘤负荷的降低。RET抑制也可能间接影响肿瘤微环境，包括血管生成和免疫抑制状态的调整。微环境改善有助于增强药物作用效果，使肿瘤细胞更易受到抑制和清除。
普拉替尼主要用于以下肿瘤类型：
转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）：患者多为晚期或转移性肺癌，传统化疗和免疫治疗效果有限。在这类患者中，普拉替尼能够针对驱动突变实现精准靶向抑制，从而使肿瘤体积在治疗过程中明显缩小。对肿瘤缩小的效果不仅体现在影像学上，也可能伴随症状改善，例如呼吸困难减轻或胸痛缓解。
普拉替尼的使用方法直接关系到肿瘤缩小效果的发挥：
推荐剂量：成人及12岁以上患者，每日一次400 mg，口服。
给药方式：空腹服用，服药前至少2小时或服药后至少1小时不进食，以保证药物吸收和血药浓度稳定。
治疗持续性：直至出现不可耐受毒性或病情进展。持续、规律用药是保证肿瘤体积缩小的关键因素。
漏服处理：如漏服，当日尽快补服，避免影响疗效。
呕吐处理：如服药后呕吐，不重复服药，而是按原计划继续用药。
在肿瘤缩小的同时，普拉替尼仍可能引起一定副作用，需要科学管理：
血液学反应：中性粒细胞减少、贫血、血小板减少。需定期监测血常规，必要时调整剂量。
肝功能异常：转氨酶或胆红素升高，尤其是肝功能受损患者。可通过监测和药物调整控制。
胃肠道反应：恶心、呕吐、腹泻。通过饮食调节或辅助药物可缓解。
血压升高及肺部毒性：少数患者出现高血压或肺炎样表现，需及时干预。
这些管理措施保证了在保持肿瘤缩小疗效的同时，副作用可控，使患者能够长期受益于治疗。
普拉替尼在缩小肿瘤方面的显著效果带来了多方面的临床意义：
肿瘤体积缩小通常伴随局部压迫症状缓解，例如呼吸不适、疼痛或吞咽困难减轻。生活质量得到改善，有助于患者继续日常活动。通过持续抑制RET驱动信号，肿瘤生长速度减缓，从而延长无进展生存期。肿瘤缩小后，可为后续手术或放疗创造条件，提供综合治疗策略的可行性。
参考资料：https://gavreto.com/
