普拉替尼在 RET 阳性肿瘤中的临床价值与应用现状：机制、适应症与2025年价格最新资讯综合解析
发布时间：2025-11-17 点击量： 次
一、导言
二、RET 作为肿瘤驱动基因的生物学基础
RET 基因编码一种受体酪氨酸激酶，在正常细胞中参与神经嵴来源组织的发育及相关细胞的存活调控。在肿瘤发生中，RET 可能通过两种方式导致病理性激活：其一为 RET 基因与其他基因发生融合，使融合蛋白持续激活相关信号通路；其二为 RET 的胚系或体细胞突变，使酪氨酸激酶结构处于持续开启状态。上述异常最终导致肿瘤细胞的过度生长、分裂与侵袭能力增强。RET 融合常见于非小细胞肺癌，而 RET 突变是相当比例甲状腺髓样癌（MTC）的核心驱动事件。因此，针对 RET 的特异性抑制不仅具有病理基础，也具备明确的治疗靶点价值。
三、普拉替尼的作用机制
四、普拉替尼的适应症定位
第一类为转染期间转移性重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌的成年患者。此类患者通常通过组织或液体活检获得 RET 基因融合的确证。普拉替尼在此类肺癌人群中的作用旨在靶向抑制核心驱动通路，使肿瘤负荷得到控制。
第二类为 12 岁及以上、需要全身治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌患者。甲状腺髓样癌与 RET 突变的联系紧密，因此抑制 RET 对该类患者具有直接的分子针对性意义。
第三类为 12 岁及以上、需要全身治疗且对放射性碘耐药（如适用放射性碘） 的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌患者。在传统治疗难以继续发挥作用的背景下，普拉替尼的靶向抑制机制为这类患者提供了具有分子基础的治疗替代。
上述适应症涵盖肺癌与甲状腺癌两个高度不同的肿瘤类型，但共同特征均为存在明确的 RET 基因异常，使得普拉替尼的作用具有高度精准性。
五、全球上市与监管进展
普拉替尼于 2020 年首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌。其后，普拉替尼又陆续在多个地区获得批准，用于 RET 突变型甲状腺髓样癌以及 RET 融合阳性甲状腺癌的相应适应症。随着全球精准用药推广，各大监管机构基于普拉替尼在 RET 驱动肿瘤中的专属性及临床获益，逐步将其纳入可处方药物的范围之内。
在中国方面，普拉替尼已获批上市，覆盖 RET 融合阳性 NSCLC 及 RET 驱动型甲状腺癌相关适应症。其在中国的引入，使国内患者在 RET 阳性肿瘤领域获得与国际同步的新型精准靶向治疗选择。
六、2025 年国际及中国市场价格现状
在美国，GAVRETO 的药房零售价格仍保持在高位，一盒大约在15万多元人民币。
在欧洲，普拉替尼的价格相较于美版有所降低，一盒四五万元人民币。
在中国，由于国内定价机制与医保政策等因素，截至 2025 年普拉替尼尚未进入国家医保目录，因此商业渠道价格相对偏高，患者多依赖医院自费用药或商业保险支持。目前国内可获得的进口原研药价格大致处于数万元人民币（不同规格、医院采购价及地区差异较大）。随着市场规范和竞争加剧，其价格未来仍可能发生变化，但截至 2025 年尚未出现大幅下降的趋势。
此外，在海外市场，还存在普拉替尼的仿制药，价格便宜不少。例如老挝卢修斯生产的一盒三千元人民币，受汇率影响可能会有轻微波动，仅供参考。此外，还有老挝大熊以及联合版本，两三千人民币一盒。具体的规格以及完整报价请以药厂为准。务必通过正规渠道购买，以确保正品。
七、临床意义与未来展望
普拉替尼的上市意味着 RET 阳性肿瘤正式进入被精准靶向的时代。其意义不仅在于提供一种治疗选择，更在于明确地将某类肿瘤患者从“非特异性治疗”带入“分子靶点治疗”的路径。对于 RET 融合阳性的非小细胞肺癌而言，该药物通过抑制核心驱动信号，有助于疾病负荷控制和肿瘤行为的延缓。对 RET 突变型甲状腺髓样癌，普拉替尼满足了特定分子分型患者的系统治疗需求，使治疗与肿瘤的本质分子异常更加一致。而对于放射性碘耐药且携带 RET 融合的甲状腺癌患者，普拉替尼的出现则打破了传统治疗模式，使治疗具有更明确的分子靶点。
从研发角度来看，RET 抑制剂领域仍在不断推进。未来，可能出现更具选择性与更高耐药突破能力的新一代 RET 抑制剂，或与免疫治疗、抗血管生成治疗联合的探索方向。在此过程中，普拉替尼作为首批获得多国批准的高选择性 RET 抑制剂之一，具有重要的奠基意义。
八、结语
普拉替尼作为针对 RET 基因异常的高选择性抑制剂，已在全球范围内多项适应症中获得认可。其机制科学清晰，临床定位明确，对于携带 RET 融合或突变的肺癌与甲状腺癌患者提供了切合病理基础的精准治疗途径。随着 2025 年全球上市推进、价格体系逐渐稳定及临床经验不断积累，该药物的价值将进一步显现。未来，随着更强的分子检测覆盖率与更广泛的医保政策支持，RET 阳性肿瘤患者有望得到更具可及性、更加精准的系统治疗方案。
参考资料：
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/gavreto
https://www.drugs.com/pro/gavreto.html
https://www.drugs.com/history/gavreto.html
