地妥西单抗dinutuximab（Unituxin)临床研究
发布时间：2022-10-31 点击量： 次
地妥西单抗适用于治疗年龄在12个月及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者之前接受了诱导化疗并获得了部分缓解，随后接受了清髓性治疗和干细胞移植，以及有复发或难治性神经母细胞瘤病史的患者，无论是否有残留疾病。在治疗复发的神经母细胞瘤之前，应通过其他合适的措施稳定任何进行中的疾病。对于有复发/难治性疾病病史的患者和一线治疗后未达到完全缓解的患者，地妥西单抗应与白细胞介素-2 (IL-2)联合使用。
复发和难治的患者：在一项同情使用计划(研究1)中，54名患者接受了10 mg/m2在为期5周的疗程中，通过连续10天的静脉输注给予/天的地妥西单抗，同时皮下注射IL-2 (6×106国际单位/米2/天，在每个疗程的第1-5天和第8-12天给药),然后口服13-顺式-RA治疗(160 mg/m2/天，每个课程14天)。相同的治疗方案用于II期研究(研究2)，该研究招募了44名患者。
总体而言，这98例患者中有原发性难治性神经母细胞瘤(40例)或复发性神经母细胞瘤(49例)，另有9例患者在一线治疗后入选。其中包括61名男孩和37名女孩，年龄从1岁到26岁(平均5岁)。大多数人最初诊断为INSS 4期疾病，但没有MYCN扩增(16%的受试者患有MYCN扩增肿瘤，14%的受试者没有该信息)。大多数疾病复发的患者在首次复发后被纳入研究，从诊断到首次复发的中位时间约为14个月。免疫治疗前的疾病治疗包括强化化疗方案，随后是自体干细胞移植(ASCT)、放疗和手术。在基线时，72名患者患有可测量的疾病，26名患者没有可检测的疾病。
按疾病类型列出了生存率(无事件生存率、总生存率)。基线时有疾病证据的患者的总体缓解率(完全缓解加部分缓解)为36% (95%置信区间[25；48])，在难治性疾病患者中更有利(41%[23；57])比患有复发性疾病的患者(29%[15；46]).
2015年3月10日美国FDA批准地妥西单抗上市，目前地妥西单抗(dinutuximab)暂未在中国上市，地妥西单抗现在只有美国原研药，并且没有其他仿制版本，在美国规格为17.5mg/瓶的参考售价每盒为12850美元左右，折合成人民币大约是91000元。价格的多少取决于国外不同医院药房的价格，也取决于汇率的波动。如果您有地妥西单抗的需要或者想了解更多关于地妥西单抗的相关资讯，可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助中国患者获取优质海外医疗资源。
