艾伏尼布的功效与作用
发布时间：2024-02-05 点击量： 次
艾伏尼布是一种靶向药。该药物通过阻断IDH1突变形式的作用发挥作用。突变的IDH1产生高水平的D-2-羟基戊二酸（D-2-HG）物质，这种物质有助于癌细胞的生长。通过阻断变异IDH1的作用，该药物有望减少D-2-HG的产生，从而控制疾病。目前FDA批准艾伏尼布用于有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的急性髓系白血病（AML）、胆管癌或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。
在一项174例IDH1突变的复发或难治性AML成人患者的单臂试验中结果显示，在中位8.3个月的随访中，32.8%的患者经历了CR或CRh，中位持续8.2个月。
在另外一项试验中艾伏尼布还与阿扎胞苷联合在未经治疗的IDH1突变AML患者中进行了评估。结果显示，无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)在统计学上有显著改善。与安慰剂相比，该联合治疗的中位生存期改善了三倍。
二、适应症2 -用于治疗IDH1突变型胆管癌患者
在一项针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验中结果显示，在无进展生存期(PFS)的主要终点上有统计学上的显著改善。研究方案规定，随机分配到安慰剂组的患者在疾病进展时可以转到艾伏尼布组，安慰剂组中有很高比例的患者(70.5%)转到艾伏尼布组。该研究还显示，与随机分配给安慰剂的患者相比，随机分配给艾伏尼布的患者的总生存期(OS)更有利；然而，没有达到统计学意义。
三、适应症3 -用于治疗伴有易感IDH1突变的骨髓增生异常综合征患者
这一适应症得到了一项关键的1期开放标签研究的支持，该研究针对IDH1突变的骨髓增生异常综合征患者(n=18)，在接受艾伏尼布治疗的患者中，完全缓解(CR)率为38.9%，客观缓解率(ORR)为83.3%。达到CR的中位时间为1.9个月。此外，在基线时依赖红细胞或血小板输血的9例患者中，66.7% (n=6)在基线后≥56天内不再依赖输血。
总之，临床数据显示艾伏尼布疗效良好。但疗效的评估需要考虑多种因素，包括患者的个体差异、疾病的严重程度和其他治疗方案的可用性等。该药物的使用通常需要在医生的指导下进行，以确保正确的剂量和监测患者的反应和副作用。
目前艾伏尼布已在中国上市，一盒将近十万。海外有稍便宜的仿制药，一盒六千多。
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