艾伏尼布(拓舒沃)适应症有哪些？常见疾病治疗效果

发布时间：2026-02-09    点击量： 次

艾伏尼布（依维替尼，Ivosidenib），商品名拓舒沃，是一种专门针对携带IDH1基因突变的肿瘤患者的靶向治疗药物。其主要作用机制是通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1），这是一种关键的代谢酶，参与癌细胞的代谢过程。艾伏尼布的靶向作用使其在多个血液系统和肿瘤相关疾病中展现出潜力，尤其在急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合症（MDS）、胆管癌等疾病的治疗中，显示出了重要的治疗价值。
1.急性髓性白血病（AML）
急性髓性白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性疾病，通常表现为骨髓和血液中非成熟白血细胞的异常增生。艾伏尼布作为一种IDH1抑制剂，在治疗急性髓性白血病（尤其是那些携带IDH1突变的患者）中具有显著疗效。艾伏尼布可用于两类AML患者：
新诊断的AML患者：艾伏尼布可与阿扎胞苷联合使用，或者单药使用，特别适用于75岁以上的老年患者，或者因合并症无法承受强化诱导化疗的患者。
复发性或难治性AML患者：对于已经经历过其他治疗但未能得到有效控制的AML患者，艾伏尼布能够提供一个治疗选择，显著改善患者的治疗效果。
艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性，恢复正常的代谢功能，抑制肿瘤细胞的生长，进而帮助控制疾病的进展。其作用机制为癌细胞通过抑制IDH1突变引起的代谢失衡，恢复正常细胞的代谢途径，降低癌细胞的增殖和存活能力。
2.骨髓增生异常综合症（MDS）
骨髓增生异常综合症（MDS）是一组因骨髓造血功能异常导致的血液疾病，主要表现为贫血、白细胞减少、血小板减少等症状。MDS患者通常伴有高风险的转化为AML的可能，因此早期有效治疗至关重要。艾伏尼布在治疗复发性或难治性骨髓增生异常综合症的患者中显示出了积极的疗效。尤其是在IDH1突变阳性的MDS患者中，艾伏尼布能够有效降低不正常的血细胞数量，改善造血功能，减少并发症的发生。
3.局部晚期或转移性胆管癌
胆管癌是一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，通常在晚期时被诊断，且由于其生物学行为的侵袭性和不易检测，治疗难度较大。艾伏尼布在治疗局部晚期或转移性胆管癌中，作为一种靶向治疗药物，可以有效地改善患者的生存质量。特别是对于已经接受过其他治疗的患者，艾伏尼布可以通过抑制IDH1突变来减缓癌细胞的增殖，改善病情。