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艾伏尼布适应症

发布时间:2024-02-05    点击量:

艾伏尼布靶向IDH1突变。在正常细胞中,IDH1基因产生IDH1蛋白,参与正常的细胞化学过程。然而,当IDH1基因因基因突变而被修饰时,它会导致IDH1蛋白和其他物质的异常版本。艾伏尼布降低2-HG水平,减少母细胞计数,增加成熟髓细胞水平。原细胞是未发育的骨髓细胞,后来会成熟为红细胞、白细胞或凝血血小板。它们通常在血液中不存在,它们的存在表明骨髓有问题,如骨髓增生异常综合征。高达20%的胆管癌患者和6%至10%的AML患者具有IDH1突变。艾伏尼布于2018年7月20日首次获得FDA批准。

艾伏尼布是一种处方药,适用于与阿扎胞苷联合或作为单药治疗新诊断的急性髓性白血病(AML),经检测有易感异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变,适用于75岁或以上的成年人,或有合并症不能使用强化诱导化疗的成年人;也适用于经检测有易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者;还适用于经检测有易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)的成人患者;以及适用于经检测有异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的既往治疗过的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
2022年2月,中国药监局也批准了艾伏尼布的上市申请,将其用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。患者可以从国内药房购买,一盒将近十万。海外还有相关仿制药,同规格一盒六千多。
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