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骨髓增生异常综合征新药艾伏尼布疗效明显

发布时间:2024-02-05    点击量:

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种疾病,其中祖细胞(干细胞)不能成熟为健康的血细胞。大约3.6%的MDS患者有IDH1突变,这通常与较差的总体结果相关,并且被认为是MDS向AML进展的早期“驱动”突变。艾伏尼布是一种靶向药物,针对一种称为异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的特定类型的突变。2023年10月,美国FDA批准艾伏尼布片用于治疗异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)患者。这是第一个也是唯一一个被批准的针对这种分子定义亚群中被诊断为R/R骨髓增生异常综合征(MDS)的患者的靶向治疗药物。

一项I期开放标签多国研究评估了艾伏尼布在IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者中的安全性、耐受性和临床活性。主要终点是完全缓解(CR)加部分缓解(PR)率,关键次要终点包括CR+PR持续时间、输血独立持续时间和输血独立时间。该研究在IDH1突变的R/R MDS患者(n=18)中进行,其中记录了接受艾伏尼布治疗的患者的完全缓解率(CR)为38.9%,客观缓解率(ORR)为83.3%。此外,中位CR时间为1.9个月(范围:1.0,5.6)。在数据截止时,CR的中位持续时间尚未达到(范围:1.9,80.8+*),中位总生存期为35.7个月(范围:3.7*,88.7*)。此外,在基线时依赖红细胞或血小板输血的9名患者中,66.7%(n = 6)在基线后≥56天的期间内不再依赖输血。总体而言,与治疗相关的不良事件与已知的艾伏尼布安全性一致。总的来说,该药物疗效良好且副作用可控,因此被批准使用。它的批准为患者带来了一种新的治疗选择,这是重大进展。
据查询,国内药房可以购买到艾伏尼布,但该药物还未纳入医保,因此无法报销。海外也售有艾伏尼布,价格有所差异。由Agios制药生产的美国原研版艾伏尼布一盒(规格250mg*60片)售价大概在二十六万多。老挝卢修斯制药生产的仿制版艾伏尼布一盒(规格250mg*60片)售价则在六千多,相对便宜不少。受汇率影响海外药物价格通常会有所波动。需注意,艾伏尼布属于一种处方药,需须凭医嘱购买和使用。
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