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艾伏尼布治疗胆管癌效果

发布时间:2024-02-06    点击量:

艾伏尼布含有活性物质ivosidenib,这是一种异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。该药物可用于治疗含有IDH1酶特定突变(异常)形式的特定癌症。当IDH1酶发生突变时,细胞中的代谢变化会导致癌症的发展。艾伏尼布阻断了突变酶的作用,有助于减缓或阻止癌症的生长。目前FDA批准该药物用于治疗成人胆管癌,疾病已经扩散到身体其他部位,以及对其他抗癌药物治疗不再有效。这是第一个被批准用于先前治疗过IDH1突变胆管癌患者的靶向治疗药物。

FDA批准该适应症的依据来自ClarIDHy研究的数据,这是针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的首个也是唯一的随机3期试验。ClarIDHy研究的结果表明,独立审查委员会在无进展生存(PFS)的主要终点方面取得了统计学显著的改善(风险比[HR]0.37;95% CI [0.25,0.54],p<0.001)。艾伏尼布和安慰剂的中位PFS(95% CI)分别为2.7(1.6,4.2)和1.4(1.4,1.6)个月。随机分配到艾伏尼布的患者中,32%和22%在6个月和12个月时仍然没有进展或死亡,而安慰剂组中则没有。研究方案规定,随机分配到安慰剂组的患者可以在疾病进展时交叉到艾伏尼布,安慰剂组中高比例的患者(70.5%)交叉到艾伏尼布。该研究还表明,与随机分配到安慰剂组的患者相比,随机分配到艾伏尼布的患者在关键次要终点总生存(OS)方面更优,但未达到统计学显著性。总生存结果基于总生存的最终分析(基于PFS最终分析后16个月发生的150起事件)。艾伏尼布的中位总生存期(95% CI)为10.3(7.8,12.4)个月;安慰剂为7.5(4.8,11.1)个月,未进行交叉调整。
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