首创口服新药Xpovio美国FDA受理新适应症，可能在中国上市！
发布时间：2020-07-23 点击量： 次
难治复发性多发性骨髓瘤不好治，它目前仍是一种无法治愈的疾病，尤其是老年患者。近几年对发病机制的研究，新的靶向针对发病机制药物的出现，使难治复发性多发性骨髓瘤患者缓解率、无病生存期明显改善。以新药为基础的多药联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤患者获得较好的治疗效果，将是一个新的发展趋势。Xpovio是一款首创（first-in-class）、选择性核输出抑制剂（SINE），治疗难治复发多发性骨髓瘤在中国获批临床批件，该药也是中国市场开发用于多发性骨髓瘤的首个选择性核输出抑制剂（SINE）。
德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Xpovio（selinexor）的补充新药申请（sNDA），该申请寻求批准一个新的适应症，用于治疗先前已接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤（MM）患者。FDA预计将在2021年第一季度末作出审查决定。
此次sNDA，基于III期BOSTON研究的阳性顶线结果。该研究在既往接受过1-3种疗法的复发或难治性MM患者中开展，评估了每周一次Xpovio与每周一次Velcade（bortezomib，硼替佐米）和低剂量地塞米松联合用药方案（SVd）、每周2次Velcade与低剂量地塞米松联合用药方案（Vd）的疗效和安全性。Vd是临床治疗MM的一种标准疗法。
结果显示，研究达到了主要终点：与Vd治疗组相比，SVd治疗组疾病无进展生存期（PFS）增加4.47个月、增加幅度达47%（中位PFS：13.93个月 vs 9.46个月），并且疾病进展或死亡风险显著降低了30%（HR=0.70，p=0.0066）。此前，与Vd治疗组相比，SVd治疗组总缓解率（ORR）也显著提高。该研究中，SVd治疗组没有观察到新的安全信号，2组之间的死亡也没有失衡。
如果此次sNDA获得批准，Xpovio将为复发或难治性MM患者的治疗模式提供一个重要的补充。当前，Karyopharm正在多个中后期临床研究中评估selinexor治疗一系列血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力，包括多发性骨髓瘤（MM）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、脂肪肉瘤（SEAL研究）、子宫内膜癌、复发性胶质母细胞瘤。
使用新药后总生存期增加了，死亡率减少了，缓解率也增高不少，我们每个人都避免不了生病，生病就得吃药，但是很多人不知道用药需谨慎，觉得效果好就私自加量，这样只能雪上加霜。可能加量之后会有严重的后果，包括一些维生素，也是不可以乱吃的。所以患者应该谨遵医嘱。
