强效抑制新药pralsetinib上市申请丨基石药业拥有中国权益
发布时间：2020-07-23 点击量： 次
甲状腺癌其中有一种特殊类型的癌种叫“甲状腺髓样癌”，发病几率不高，但是只要发病了，就会出现吞咽困难、呼吸不畅，难受至极。为什么会这样呢？主要因为肿瘤压迫气管导致的，但是因为这种症状和很多疾病都一样，所以一般情况下医生很容易被误诊。另外患者可能还会出现面部潮红，腹泻、心悸、消瘦等其他症状。早期甲状腺髓样癌可以进行切除治疗，但是到了晚期发生转移了，那就只能进行采用分子靶向治疗，作为一种分子靶向治疗药物，现在新出一款抑制剂pralsetinib，用于治疗晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌（MTC）和 RET 融合阳性甲状腺癌。详细了解请看下文：
7 月 20 日，基石药业的合作伙伴 Blueprint Medicines 公司于 7 月 1 日宣布向美国 FDA 提交了 pralsetinib 的新药上市申请， 用于治疗晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌（MTC）和 RET 融合阳性甲状腺癌患者。Pralsetinib 是一种在研口服、强效，高选择性抑制 RET 融合和突变（包括预测性耐药突变）的精准靶向治疗药物，每日一次服用方便。
Blueprint Medicines 正在进行 pralsetinib 的多项临床开发，包括用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤患者。其中，非小细胞肺癌的适应症已经递交 FDA 上市申请，且获得 FDA 突破性疗法认定。
Pralsetinib 是由 Blueprint Medicines 的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib 针对最常见 RET 基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比 VEGFR2，pralsetinib 对 RET 的选择性有 80 倍的提高。此外，pralsetinib 对 RET 的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib 有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同 RET 变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
基石药业已与 Blueprint Medicines 达成独家合作和授权协议，获得了包括 pralsetinib 在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines 则保留了其在世界其它地区开发及商业化 pralsetinib 的权利。
基石药业已与 Blueprint Medicines 希望能为晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌（MTC）和 RET 融合阳性甲状腺癌患者提供一种具有潜在变革性的治疗选择。在为患者提供pralsetinib的过程中，他们将利用他们在肿瘤学方面的全球影响力和专业知识，以及他们在诊断和使用真实世界数据方面的能力，实现为患者提供个性化治疗的目标。
希望新药pralsetinib诞生，能给患者一个全新的治疗，让患者重新呼吸世间的新鲜空气，感受呼吸畅通到来的快乐。同时也希望来美国 FDA能尽快批准 pralsetinib 的新药上市申请，早日让患者脱离苦海。甲状腺髓样癌新药（pralsetinib）不仅让基石药业在甲状腺癌这个领域脱颖而出，也让基石药业对抗甲状腺癌的前路一片光明。
