新药voclosporin获FDA申请资格认证丨治疗狼疮性肾炎
发布时间：2020-07-23 点击量： 次
狼疮性肾炎是由红斑狼疮引起的自身免疫性肾病。狼疮性肾炎表现为乏力,体重下降,发热,皮疹,光过敏,血管性皮肤病等症状,狼疮性肾炎病变,常表现为亚急性或慢性肾炎,损坏肾小球毛细血管丛。美国统计，狼疮性肾炎的发病率是5%的，占我国人口的0.00007%。而且女性发病居多，男性极少，还都是以年轻女性为主。那么，voclosporin作为治疗狼疮性肾炎（LN）的潜在治疗新药，它的优点在哪里？
今日，Aurinia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了该公司开发的voclosporin的新药申请（NDA），作为狼疮性肾炎（LN）的潜在治疗药物。FDA已授予该NDA优先审评资格，预计在2021年1月22日之前做出回复。FDA还告知该公司，他们目前并不计划召开咨询委员会会议来讨论该申请。
狼疮性肾炎是由于系统性红斑狼疮（SLE）导致的肾脏炎症，是SLE疾病严重进展的表现。LN患者的肾脏损伤导致蛋白尿和/或血尿的发生，以及肾功能下降和血清中肌酐水平上升。LN可导致肾脏永久性不可逆转的组织损伤，造成终末期肾病（ESRD），因此，是一种危及生命的严重疾病。
Voclosporin是一种潜在“best-in-class”的新型钙调磷酸酶抑制剂（CNI）。它通过抑制钙调磷酸酶，阻断IL-2表达和T细胞介导的免疫反应，稳定肾脏足细胞（podocyte）。与传统的CNI相比，它显示出更可预测的药代动力学和药效学关系，和代谢特征改善。Voclosporin的NDA得到了全球性临床试验数据的支持，其中包括两项关键性临床研究——3期临床试验AURORA和2期临床试验AURA-LV。包含357名LN患者的关键性3期临床试验结果表明，voclosporin达到40.8%的肾脏缓解率（renal response rate），对照组这一数值为22.5%（p<0.001）。同时，voclosporin达到所有次要终点，并且在预先认定亚组分析中也表现出优异的疗效。同时为2021年第一季度的潜在批准和推广进行准备。
众所周知：狼疮性肾炎是一种能够威胁生命的严重疾病，希望研究人员能够加快研制特效药，缓解狼疮性肾炎患者痛苦，同时也延长总生存率。温馨提示：狼疮性肾炎的病人可以进食含高蛋白的食物、低盐易消化的食物，可以食用少量黑米，但不可暴饮暴食，要少食多餐。
