全球首款口服阿泊替尼片（avapritinib）纳入优先审评上市
发布时间：2020-07-29 点击量： 次
间叶源性肿瘤他属于胃肠道间质瘤的一种类型，一般发生在人体部位的小肠和胃，还会发生在消化道。胃肠道间质瘤临床表现症状为进食后饱胀感，腹痛，腹胀，腹腔内出血，消化道出血以及贫血相关性乏力。严重者还会发生转移，胃肠道间质瘤一般需要患者腹部ct检查才会发现。早起胃肠道间质瘤可以进行切除根治。但是前期就难以治疗了，晚期胃肠道间质瘤肿瘤较大、出现转移，那预后效果就很差了。每年中国约有1.4-2.1万新诊断患者普遍认为，GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变有关，但目前针对胃肠道间质瘤的治疗手段有限，面临极大的治疗挑战。 作为针对这类突变的最新精准在研靶向治疗药物阿泊替尼片（avapritinib）什么时候上市呢：
7月28日，CDE按照优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”将基石药业的阿泊替尼片（avapritinib）上市申请正式纳入优先审评审批程序。阿泊替尼片（以下简称“阿泊替尼“）是全球首款治疗携带 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性胃肠间质瘤（GIST）成人患者的精准靶向药物。
阿泊替尼是一款口服，在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。阿泊替尼是由Blueprint Medicines 公司开发的一款KIT/PDGFRA抑制剂，于2020年1月在美国获FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变（包括 PDGFRA D842V）的晚期GIST成人患者。该药被美国FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物，并且被美国国立综合癌症网络（NCCN）临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括阿泊替尼在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。中国国家药品监督管理局于2020年4月受理了其中国新药上市申请。 发表于《柳叶刀肿瘤学》上的NAVIGATOR研究结果显示，接受阿泊替尼治疗的PDGFRA D842V 突变型 GIST 患者总体缓解率（ORR）达到88%（95%CI：76% - 95%），有9%的患者达到完全缓解。阿泊替尼在这一患者人群中显示出了持久的临床获益，12 个月持续缓解率为 70% （95%CI：54%-87%），12 个月无进展生存（PFS）率为 81% (95%CI：69%-93%)，24个月总生存（OS）率为 81% (95%CI：67%-94%)。
安全性方面，阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（AE）大部分为 1级或2级。最常见的治疗相关 AE 为恶心、疲乏、腹泻、眶周水肿、贫血、食欲减退、呕吐和记忆力减退。40%的患者出现认知障碍，大多数报告的事件为1级。
值得高兴的是，研究实验结果显示：阿泊替尼在携带PDGFRA D842V 突变在治疗中国胃肠道间质瘤患者中显示了良好的抗肿瘤活性。实现了部分缓解，而且安全性与全球研究结果是一样的。海得康希望此次阿泊替尼片（avapritinib）纳入优先审评能优先上市，为胃肠道间质瘤患者带来了新的治疗选择。并且提供更多更专业的临床数据，为以后研制新型靶向药物做铺垫，惠及更多患者。
