Orca-T细胞疗法治疗血液癌获美国FDA授予的孤儿药资格
发布时间：2020-10-16 点击量： 次
血液癌是一种常见的恶性肿瘤，俗称白血病，白血病占恶性肿瘤总发病数的5%左右，一般儿童和青年发病居多，现在国家已经将白血病纳入终点防范的十大恶性肿瘤之一了，据统计发现，大城市白血病的发病率高于农村，男性略高于女性。由于社会发展的飞速，这种环境污染，废水排放，农作物上附带的农药残留，都间接造成了城市白血病的高发。就各型白血病来看，急性多于慢性。根据我国1986—1988年调查资料，各型白血病的发病率以急非淋最高，其次为急淋、慢粒，慢淋和特殊类型最低。白血病人往往以感染发热为主要症状，由于白细胞的增加，出现大量不成熟的白血球，导致血红素下降、红血球数目减少，血小板数目减少等。这都是白血病的症状。
Orca Bio今天宣布，美国FDA已经授予该公司的细胞疗法Orca-T再生医学高级疗法认定（RMAT）。Orca-T是一种在研同种异体、高精度细胞疗法，适用于适合造血干细胞移植的血液癌症患者。此外，Orca-T还获得了FDA授予的孤儿药资格，用于增强造血干细胞移植手术的细胞定植。Orca Bio公司一周前刚刚上榜行业知名媒体Endpoints推出的2020“生物医药最具潜力新锐”榜单。
RMAT旨在加快开发新的再生疗法，获得RMAT认定的细胞疗法也同时获得了快速通道资格和突破性疗法认定的益处。包括FDA指导生产和临床开发的早期指南，例如确定支持加速批准的中间终点。
对于许多血液癌症患者来说，从捐献者身上移植造血干细胞是治愈的唯一希望。然而，传统的移植手术往往与癌症复发和移植物抗宿主病（GvHD）等并发症相关。GvHD是由于来自供体的免疫细胞攻击患者的健康细胞，导致器官衰竭甚至死亡。Orca-T是一种精确控制的造血干细胞和T细胞配方，旨在改善这些患者的预后。
“Orca-T获得RMAT和孤儿药资格对于包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化在内的各种血液癌症患者来说是令人振奋的消息，”Orca Bio的首席执行官兼联合创始人Ivan Dimov博士说，“我们现在有机会与FDA密切合作，开启支持加速批准的潜在途径。”正在进行的Orca-T试验的临床数据将在今年晚些时候举行的第62届美国血液学会年会上公布。
综上所述，随着医学技术的发展，近几年治疗白血病也取得了重要进展，虽然根治白血病仍然是难题，但是我们研究人员一直在寻找提高其有效性的治疗方案。此次Orca Bio公司宣布Orca-T获美国FDA授予的孤儿药资格，用于增强造血干细胞移植手术的细胞定植。标志着治疗白血病患者又多了一个治疗方案。海得康祝贺Orca Bio公司的Orca-T疗法能够成功上市，早日惠及患者。
