海得康解答：

司美替尼是由阿斯利康和MSD共同开发的药物。FDA于2020年批准该药物，这是世界上第一个监管机构批准用于治疗NF1 PN的药物。NF1是一种罕见且令人虚弱的遗传疾病。大约30-50%的NF1患者经历过神经鞘内生长的PN肿瘤。这些PN可导致临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。研究证实接受每日两次口服司美替尼治疗的NF1 PN儿科患者疗效良好。这是第一次有一种经批准的药物可以治疗这种无法治愈的遗传疾病所导致的丛状神经纤维瘤。