海得康解答：

司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种由NF1基因的自发或遗传突变引起的遗传性疾病，其症状包括皮肤神经纤维瘤和皮肤色素沉着等。在某些NF1患者中，肿瘤会在神经鞘上发展，导致疼痛、运动功能障碍等临床问题。司美替尼的批准基于其在临床试验中展现出的显著疗效，它能够减小肿瘤体积，缓解相关症状，提高患者的生活质量。然而，具体使用需遵循医嘱，并考虑个体差异及可能出现的不良反应。
参考资料：
https://www.drugs.com/history/koselugo.html