巴瑞替尼治疗幼年特发性关节炎:一项国际、3期、随机、双盲、安慰剂对照、停药、疗效和安全性试验
发布时间：2023-07-18 点击量： 次
幼年特发性关节炎对部分或全部治疗方案可能是难治的，因此需要新的药物来治疗这一人群。试验评估了口服Janus激酶1/2选择性抑制剂巴瑞替尼对幼年特发性关节炎患者的疗效和安全性。这项3期随机、双盲、安慰剂对照、停药、疗效和安全性试验在20个国家的75个中心进行。
调查的结果：在2018年12月17日至2021年3月3日之间，220名患者入选并接受了至少一剂巴瑞替尼(152名[69%]女孩和68名[31%]男孩；平均年龄为14.0岁[IQR 12.0-16.0岁]。219名患者在开放标记的导入期接受了巴瑞替尼治疗，其中163名(74%)在第12周至少有JIA-ACR30反应，并在双盲停药期被随机分配到安慰剂组(n=81)或巴瑞替尼组(n=82)。安慰剂组的疾病发作时间明显短于巴瑞替尼组(风险比0.241[95% CI 0.128–0.453]，p < 0.0001)。安慰剂组的中位发作时间为27.14周(95% CI 15±29–不可估计),对于巴瑞替尼组的患者不可评估(< 50%的患者出现发作事件)。220名患者中有6名(3%)在安全性和药代动力学期间或开放标签导入期出现严重不良事件。在双盲停药期，巴瑞替尼组的82例患者中有4例(5%)报告了严重不良事件(发生率[IR]9.7[95% CI 2.7–24.9]每100例患者-年风险)，安慰剂组的81例患者中有3例(4%)报告了严重不良事件(IR 10.2[2.1–29.7])。在220例患者中，有55例(25%)在安全性和药代动力学或开放标签导入期报告了治疗中出现的感染，在双盲停药期，在巴瑞替尼组的82例患者中有31例(38%)出现了感染(IR 102.1[95% CI 69.3–144.9])，在安慰剂组的81例患者中有15例(19%)出现了感染(IR 59.0[33.0–97.3])。肺栓塞被报告为一名患者的严重不良事件(1%；IR 2.4[95% CI 0.1–13.3])，这被判断为与研究治疗相关。
解释：在对标准治疗反应不充分或不耐受后，巴瑞替尼在治疗多关节幼年特发性关节炎、扩展少关节幼年特发性关节炎、附着点炎相关关节炎和幼年银屑病关节炎方面具有可接受的安全性。
经查，巴瑞替尼原研药已在国内药房出售，具体价格请患者自行咨询。另外该药物属于医保用药，患者可以进行医保报销。海外还售有该药物的仿制药，由孟加拉耀品国际生产的仿制药规格2mg*60片价格在450人民币左右（受汇率和当地政策等因素的影响价格可能会有轻微波动，具体需咨询药房）。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。
