口服甲基化制剂Onureg治疗首次获得完全缓解的AML获美国FDA批准
发布时间：2020-09-02 点击量： 次
急性髓系白血病属于急性白血病的一种，是最常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不加以治疗，病情通常会迅速恶化。新诊断的AML成人患者，通过诱导化疗，通常能够获得完全缓解，但许多患者会复发，并经历不良的结果。病情处于缓解期的患者迫切需要一种能降低复发风险、延长总体生存期的治疗方案。Onureg的批准上市，将解决AML患者群体对新维持治疗方案的紧急医疗需求。
百时美施贵宝（BMS）今天宣布，美国FDA已批准该公司开发的Onureg（阿扎胞苷300 mg片剂，又名CC-486）上市，作为继续治疗（continued treatment）手段，治疗经强力诱导化疗后获得首次完全缓解（CR）或CR伴血细胞计数不完全缓解（CRi）的成人急性髓系白血病（AML）患者。这些患者获得首次完全缓解之后不能继续接受强力治愈性疗法。
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病之一。其特征是骨髓中异常细胞的快速生长，从而干扰正常血细胞的生成和功能。由于红细胞、血小板和白细胞生成受损，可出现贫血、出血和感染的症状。有些AML对治疗的应答持续时间较短，这意味着在患者对化疗产生初始应答之后，仍然存在非常高的复发风险。
Onureg是FDA批准的首个也是唯一一个用于缓解期患者的AML持续治疗药物，是一种口服的低甲基化制剂。它的主要作用机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可能恢复对细胞分化和增殖至关重要的基因的正常功能。
此次批准，是基于关键性3期临床试验QUAZAR®AML-001研究的结果，在该研究中，与安慰剂相比，Onureg治疗使患者总生存期（OS）获得了具有统计学意义和临床意义的改善。Onureg组患者的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月（HR：0.69，95% CI：0.55-0.86；p=0.0009）。
综上所述，Onureg的持续治疗使患者总生存期显著提高了近10个月，为对首次获得完全缓解的AML成人患者提供了生存益处，而随着COVID-19大大流行，批准Onureg作为患者的口服治疗方案比以往任何时候都更有意义，给患者带来更便捷的服药方式。为急性髓系白血病患者带来更多治疗选择，早日惠及患者。
