首创重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046获美国FDA授予孤儿药资格
发布时间：2020-09-04 点击量： 次
胸腺上皮肿瘤一种罕见的肿瘤这是最常见的肿瘤类型，位于肺部(前纵隔)之间的胸部中央区域。胸腺瘤起源于胸腺中的上皮细胞，胸腺是位于胸腺后面的腺体胸肉纵膈腔中的骨骼，在生命早期负责许多免疫功能的发展。胸腺包含淋巴(免疫)细胞和内层(上皮)细胞，并在个体到达后开始缩小青春期。胸腺瘤的细胞看起来类似于正常的胸腺细胞，而胸腺癌则有异常的、癌变的细胞。胸腺癌(胸腺癌)比胸腺瘤更容易扩散到身体的其他部位。最常见的年龄被诊断为胸腺瘤年龄在40到60岁之间。最常见的年龄被诊断为胸腺瘤年龄在40到60岁之间。大多数胸腺瘤生长缓慢肿瘤。随着医学技术的发达，治疗恶性肿瘤的方法也越来越多，研究人员也一直在寻找提高其有效性的治疗方案，新型治疗手段一直在跟进。
9月3日，康宁杰瑞自主研发的PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胸腺上皮肿瘤。这是继皮下注射PD-L1单域抗体KN035获FDA授予胆道癌孤儿药资格之后，康宁杰瑞获得的第二个孤儿药资格认证。
根据新闻稿，KN046是康宁杰瑞自主研发的全球首创重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体，其创新设计包括：1）采用安全性显著提高的CTLA-4单域抗体；2）与PD-L1抗体融合组成双特异性抗体；3）可靶向富集于PD-L1高表达的肿瘤微环境及清除Treg。临床前和临床试验结果表明，KN046可显著减少对人体外周系统可能产生的毒副作用。
此次KN046在美国获得孤儿药资格，有望加速为胸腺上皮肿瘤患者带来这款创新疗法。胸腺上皮肿瘤（TET）包括多种胸部肿瘤，不可手术或转移性胸腺上皮肿瘤预后差。对于含铂药物化疗治疗失败的患者，目前尚无获批的标准治疗；后线化疗或靶向治疗的客观缓解率不足20%，多线治疗复发的患者中位生存期不足12个月，亟需有效的治疗药物提高患者疗效获益。
研究表明胸腺是T细胞发育的重要器官，胸腺上皮肿瘤高表达PD-L1，因此有可能从免疫检查点抑制剂治疗中获益。KN046澳大利亚1期临床试验在胸腺上皮肿瘤患者中显示出了较高的响应率和持久的应答时间，安全性良好，KN046治疗胸腺癌的2期注册临床试验已于近日启动，预期将在中国和美国10余家研究中心同步开展。
值得一提的是，就在上个月，KN046刚在中国获得一项临床试验默示许可，拟开发适应症为：联合甲苯磺酸多纳非尼片用于晚期消化道实体瘤的治疗。同时，其联合含铂化疗针对IV期鳞状非小细胞肺癌的临床研究已正式进入3期试验阶段，该研究将用于KN046在中国的新药上市申报。
目前，KN046在澳大利亚和中国已开展覆盖非小细胞肺癌、三阴乳腺癌、食管鳞癌、肝癌、胰腺癌等10余种肿瘤的近20项不同阶段临床试验，试验结果显示出良好的安全性和有效性。在美国，FDA基于在澳大利亚和中国取得的临床试验结果，批准KN046直接进入2期临床试验。
综上所述，随着医学技术的发展，胸腺上皮肿瘤的治疗在近几年中取得了重要进展，此次授予孤儿药资格，标志着治疗胸腺上皮肿瘤癌患者又多了一个靶向药的选择。海得康祝贺康宁杰瑞双特异性抗体KN046获美国FDA授予孤儿药资格，希望在特殊通道的授予下，该产品能尽快研发上市，早日惠及胸腺上皮肿瘤患者。
