新药抑制剂Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）效果不错
发布时间：2020-09-17 点击量： 次
非小细胞肺癌是影响肺部的最常见癌症。不同类型的非小细胞肺癌的特征是癌细胞以不同的方式生长和扩散。非小细胞肺癌最常见的三种形式是腺癌、鳞状细胞癌和大细胞癌。据2013年肺癌相关的调查报道，肺癌新发病及死亡数量为恶性肿瘤首位，其中，非小细胞肺癌约占所有肺癌的85%，男性发病率与死亡率均高于女性。约占肺癌的40%，倾向于沿着管外生长，也可沿肺泡壁蔓延，常在肺外周部形成直径2~4cm的肿块，早期可侵犯血管及淋巴管，常在原发灶引发症状前发生远处转移。非小细胞肺癌和环境因素与基因长期相互作用有关，这其中相关因素包括个体的自身因素、年龄、遗传、免疫和营养状况，以及环境因素包括吸烟、职业因素、环境污染等。
2020年09月05日，Blueprint Medicines公司宣布美国FDA加速批准该公司开发的RET抑制剂Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
它与selpercatinib（Retevmo）联合使用，该药物于2020年5月在美国获得批准，成为首个针对RET的疗法。Selpercatinib还被指定用于RET + NSCLC，并被批准用于RET + 甲状腺髓样癌和RET + 甲状腺癌。Pralseltinib仍在等待这些甲状腺癌适应症的批准。两种药物都是口服的。帕拉西替尼每天服用一次，而selpercatinib每天服用两次。对于这两种药物，在开始治疗之前，都需要进行实验室测试以显示肿瘤中存在RET基因改变。在约1％至2％的NSCLC患者中发现RET融合。它们是在NSCLC中发现的许多肿瘤特异性基因改变中的最新结果，并且以批准的药物为靶向。
此次获批，是基于1/2期临床试验ARROW的数据，该试验显示了Gavreto(普雷西替尼)对初治和经治RET融合阳性NSCLC患者均产生疗效，且无需考虑RET融合位点或中枢神经系统受累情况。
ARROW临床试验的数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受Gavreto(普雷西替尼)治疗的患者的总缓解率（ORR）为57%，其中完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%。
综上所述，随着医学技术的发展，转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗在近几年中取得了重要进展，此次美国食品药品监督管理局（FDA）批准了帕拉西替尼（Gavreto）的加速批准 ，标志着治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者又多了一个靶向药的选择。这项批准代表了一项重要的进步，有可能改变对RET融合阳性NSCLC 患者的治疗标准，这些患者历史上曾治疗方案有限。海得康希望新药是帕拉西替尼（Gavreto）快速上市，早日惠及更多患者。
