在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575再次获得孤儿药资格称号
发布时间：2020-09-08 点击量： 次
慢性淋巴细胞性白血病（CLL）是成人白血病的一种，其特征是外周血、骨髓和淋巴组织中异常淋巴细胞的逐渐积累。美国癌症协会估计，到2020年，美国将新增约21，040例CLL病例，约4，060人死于该疾病。最新的环经核算制度更新重申，慢性淋巴细胞性白血病（CLL）在美国的流行率仍低于20万。布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发改善了慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者的预后；然而，在慢性淋巴细胞性白血病（CLL），仍然存在对具有改善的安全性和缩短的加速时间表的治疗的医学需求，所述治疗以更短的治疗持续时间实现深度反应，特别是对于无化疗方案。
9月7日，亚盛医药宣布，美国FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格。今年7月，该药已获FDA授予首个孤儿药资格，适应症为华氏巨球蛋白血症（WM）。
APG-2575是亚盛医药开发的一款在研新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，可通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。目前，APG-2575已获得美国、中国、澳大利亚多项1b/2期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发/难治CLL/SLL（小淋巴细胞淋巴瘤）的一项全球1b/2期临床研究在进行中，正在美国和澳大利亚进行患者招募。
2020年7月，美国FDA授予APG-2575孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症。本次是APG-2575获得美国FDA授予的第二个孤儿药资格，适应症为——用于治疗慢性淋巴细胞白血病。根据新闻稿，本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
综上所述，目前，慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的医疗需求仍未得到满足。APG-2575是阿森松岛制药公司针对细胞凋亡的关键候选药物。APG-2575在世界医学杂志第一次发表ODD后不久就收到了美国食品和药物管理局的ODD，这一命名将有助于加强我们与美国食品和药物管理局的沟通，并加快我们在这些罕见癌症疾病方面对APG-2575的开发。”“此次ODD所带来的所有政策支持和激励措施将有助于我们加快APG-2575的全球临床开发，我们希望它将很快为CLL患者提供更多的治疗选择。
