在研原创新药抑制剂APG-115治疗急性髓系白血病（AML）获美国FDA授予孤儿药资格
发布时间：2020-10-16 点击量： 次
急性髓系白血病属于难治性恶性肿瘤，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖的血液癌症，是白血病的一种。世界卫生组织将髓系肿瘤分为四类，1、急性髓系白血病不成熟的髓细胞在骨髓里面非法聚集，以及骨髓造血功能抑制为特征。形成了难治恶性肿瘤，2、CMPD，骨髓细胞异常增多，出现慢性骨髓增生，还有白细胞、红细胞、血小板的增加，都无疑是增加疾病的恶化。MDS，骨髓造血功能失效和白细胞、红细胞、血小板的减少，骨髓异常增生综合症。MDS/MPD，骨髓异常增生/骨髓增生性疾病，以上就是急性髓系白血病的分类。急性髓系白血病的发病率随着年龄的增长而增加，治疗方案存在年龄差别：18～60(55)岁的患者成为年轻成人急性白血病患者，大于60（55）岁为老年急性髓系白血病患者。老年患者占比达70%。相对于其他的癌症，急性骨髓性白血病还是比较罕见的疾病：中国发病率为1.62/10万，低于美国发病率4.36-6.13/10万和日本3.25-5.85/10万。不管是继发还是原发，海得康海外医疗小编都要提醒广大人民，一个好的生活习惯就会有一个健康的身体，所以人人应该给自己一个好的身体。
近日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁。美国国家癌症所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）数据显示，2020年美国将有19940例新诊AML病例，预计将有11180人死于该疾病。尽管近年来在AML的治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，仍存在较大的、尚未满足的临床需求。
APG-115为亚盛医药在研的一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。根据新闻稿，APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。
综上所述，随着医学技术的发展，在治疗急性髓系白血病（AML）的道路上，近几年也取得了重要的进展，但是仍未满足的患者需求，然而我们的研究人员也一直在寻找提高其有效性的治疗方案。此次亚盛医药宣布，在研原创新药抑制剂APG-115治疗急性髓系白血病（AML）获美国FDA授予孤儿药资格，标志着治疗急性髓系白血病（AML）又离成功进了一步。根据新闻稿，MDM2-p53抑制剂已经展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。
