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母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者使用ELZO

发布时间:2019-03-26    点击量:

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者使用ELZONRIS治疗的效果怎么样?12月21日,FDA还批准了Stemline Therapeutics公司的Elzonris,用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗。BPDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病,可以影响多个器官,包括淋巴结和皮肤,它通常表现为白血病或进展为急性白血病。
 


 
FDA批准本品是基于一项多中心的单臂临床试验(NCT 02113982)的数据,受试者被分成了两个亚组,亚组一的13名患者均为初治型BPDCN,经过本品的治疗,7名患者(54%)达到完全缓解(CR)或皮肤异常并未表明活动性疾病的完全缓解(CRc);亚组二的15名患者则均为复发或难治性BPDCN,经过本品的治疗,一名患者达到CR,一名患者达到CRc。在本品之前,FDA并批准专门针对BPDCN的药物,因此本品获得了突破性疗法、优先审评和孤儿药三项认定。
 
虽然BPDCN是一种非常罕见的疾病,但本品有多个适应症正在开展临床试验,随着适应症的不断拓宽,本品的市场潜力将不断地展现出来。Elzonris的获批,是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的数据。
 
第一队列中,13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗,7例(54%)实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc),中位CR/CRc持续时间未达到(范围:3.9个月-12.2个月)。第2队列中,15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗,1例实现CR缓解,1例实现CRc缓解。
 
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