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劳拉替尼对高危、ALK驱动的晚期神经母细胞瘤有效、安全

发布时间:2023-06-14    点击量:

在一项1期试验的结果中数据显示,劳拉替尼(商品名Lorbrena,生产公司辉瑞公司)在一组复发或难治、ALK驱动的高危神经母细胞瘤患者中表现出安全性和潜在疗效。研究人员总结说,发表在《自然医学》上的研究结果支持将劳拉替尼 (商品名Lorbrena,生产公司辉瑞公司)快速转化为针对该患者群体的3期临床试验。

这项研究是从2008年我们在神经母细胞瘤中首次发现ALK突变开始。研究人员在神经母细胞瘤中使用克唑替尼[Xalkori,辉瑞公司]靶向ALK时遇到的困难促使我们寻找一种更有效的ALK抑制剂。正在进行的首个儿童研究评估了复发或难治性ALK驱动的神经母细胞瘤的儿童和成人在接受或不接受劳拉替尼化疗的情况。研究人员将患者纳入三个队列中的一个,包括儿童单独使用劳拉替尼(n = 25),成人单独使用劳拉替尼(n = 15)以及儿童使用劳拉替尼联合拓扑替康/环磷酰胺。(n = 9)。安全性、药代动力学和推荐的2期剂量作为主要终点。次要终点包括反应率和123 I-间碘苄胍反应。
总体人群中常见的不良事件包括高甘油三酯血症占90%,高胆固醇血症占79%,体重增加占87%。神经行为不良事件最常发生在成人中,并通过保持或减少剂量来解决。研究人员推荐劳拉替尼的2期单药剂量为儿童115 mg/m²,成人单药剂量为150 mg。在可评估疗效的患者中,结果显示,儿童单药劳拉替尼治疗的有效率为30%,成人单药治疗的有效率为67%,儿童联合治疗的有效率为63%。  此外,48%的应答者经历了123 I-间碘苄胍反应。
这项临床试验的结果使劳拉替尼现在已经进入了关键的[儿童肿瘤组]3期试验的前期,这将有望支持美国FDA最终批准这种治疗。据小编了解,海外销售的土耳其版本劳拉替尼原研药规格100mg*30片售价在13750人民币(受汇率影响价格可能会有所波动,具体需咨询药房)。此外海外还售有由老挝东盟制药生产的仿制药,规格25mg*30片价格在1250人民币左右(受汇率影响价格可能会有所波动,具体需咨询药房),患者可根据自身情况自行选择。患者购药时请从正规途径,注意辨别药物真假。更多药品资讯可以咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每一位患者获得优质的海外医疗资源。
 

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