一名纤维肉瘤患儿在接受拉罗替尼治疗后，颈部和口腔肿瘤减少了90%以上！
发布时间：2022-08-20 点击量： 次
2018年11月26日，食品药品监督管理局(FDA)批准了一项加速审批用于治疗患有癌症的一些成人和儿童，所述癌症的肿瘤具有涉及以下之一的基因融合资源工具包基因。
这是TRK靶向药物的首次批准，涵盖了拉罗替尼（Larotrectinib）的药丸和液体形式。这种液体形式是专门为儿童开发的。
FDA的批准是基于一系列小型临床试验的发现，这些试验是在患有一系列癌症类型的患者中进行的，包括许多罕见的癌症。在试验中，拉罗替尼（Larotrectinib）在缩小肿瘤或阻止肿瘤发展方面非常有效，通常是长期有效(见下文)。
一种名为拉罗替尼（Larotrectinib）的靶向癌症疗法的三个小型临床试验的初步结果表明，它可能对各种癌症类型的患者——儿童和成人——有效。
这种药物破坏了TRK蛋白的活性，这种活性是由一种称为融合的基因家族的改变引起的资源工具包。在所有三次试验中，拉罗替尼治疗缩小了许多患者的肿瘤其肿瘤细胞过度表达TRK融合蛋白。
并且拉罗替尼（Larotrectinib）似乎在很大程度上是安全的，迄今为止几乎没有证据表明它会引起任何严重的副作用。
这些试验得到了Loxo Oncology(开发了larotrectinib)、NCI和其他NIH研究所以及几个非营利组织的支持。
总的来说，在患有资源工具包在试验中接受治疗的患者中，75%经历了肿瘤大小的减小(部分响应)或他们的肿瘤停止生长，试验研究人员在2月22日的新英格兰医学杂志(新英格兰杂志).
在7名患者中，治疗后不再检测到癌症(完全有效).在少数患者中，包括几名患有罕见肉瘤的儿童，肿瘤缩小到足以让患者接受可能治愈的手术。
虽然靶向治疗现在广泛用于治疗癌症，但大多数靶向药物通常只对一种或两种癌症类型的患者有效，纪念斯隆-凯特琳癌症中心大学这项试验的首席研究员Alexander Drilon医学博士说。对于拉罗替尼（Larotrectinib），没有发现癌症类型特异性。
“癌症起源于哪里似乎并不重要，”德里隆博士说。他继续说，只要患者的肿瘤有适当的分子改变，“它就有很大的机会做出反应。”
基于这些早期结果，Loxo已经开始申请美国食品药品监督管理局批准拉罗替尼（Larotrectinib）。
拉罗替尼（Larotrectinib）2019年6月在中国香港获批上市，但是价格非常高。原研药在美国拉罗替尼采购价格价格非常昂贵，仿制药孟加拉珠峰版劳拉替尼价格相对低廉，疗效相同，经济实惠。
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参考https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/larotrectinib-effective-across-cancer-types
