在一项随机、开放、平行对照的研究中评估了Arzerra的疗效;447名先前未接受CLL治疗的患者随机接受Arzerra,每月静脉输注(第1周期:第1天300 mg,第8天1000mg;随后的周期:每28天第1天1,000 mg)联合苯丁酸氮芥(每28天第1至7天口服10 mg/m2)或单用苯丁酸氮芥(每28天第1至7天口服10 mg/m2)。患者接受至少3个周期的治疗。治疗持续3个周期,超过最大反应(疾病稳定、部分反应或完全反应的2个连续反应评估),最多12个周期。大约60%的患者接受了3到6个周期的Arzerra,30%的患者接受了7到12个周期。
试验招募了研究者认为基于氟达拉滨的治疗不合适的患者,原因包括高龄或存在合并症。在整个试验人群中,中位年龄为69岁(范围:35至92岁),两组中69%的患者年龄至少为65岁。在整个试验人群中,72%的患者有2种或更多的合并症,48%的患者肌酐清除率低于70毫升/分钟。
疗效通过无进展生存期(PFS)进行评估,试验发现与单独使用苯丁酸氮芥相比,Arzerra联合苯丁酸氮芥在IRC评估的中位PFS方面取得了具有统计学意义的改善。
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