阿卡替尼（Acalabrutinib）批准是基于对CLL患者的两项随机、积极对照试验:ELEVATE-TN (NCT02475681)和ASCEND (NCT02970318)。两项试验的疗效均基于独立审查评估的无进展生存期(PFS)。 

ELEVATE-TN将535名先前未经治疗的CLL患者随机分为三组:阿卡替尼单一疗法、阿卡替尼加obinutuzumab或obinutuzumab加苯丁酸氮芥。中位随访时间为28.3个月，阿卡替尼两组的PFS均显著改善。与obinutuzumab加苯丁酸氮芥组相比，PFS的风险比(HR)为0.10 (95% CI: 0.06，0.17；0.20 (95%可信区间:0.13，0.30；p < 0.0001)。

ASCEND随机选择了310名在至少一次既往全身治疗后复发或难治性CLL的患者，接受阿卡替尼或研究者选择的方案(idelalisib加利妥昔单抗产品，或苯达莫司汀加利妥昔单抗产品)。中位随访时间为16.1个月，阿卡替尼组的PFS显著长于研究者选择的组(HR 0.3195% CI，0.20，0.49；p < 0.0001)。