帕比司他联合治疗的效果

临床上，帕比司他联合硼替佐米和地塞米松用于治疗既往接受过至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤患者。这些患者在前期治疗往往没有取得好的效果，所以对于帕比司他能带来的效果更加关心。

在一项多中心，随机，安慰剂对照，双盲的3期临床试验中，对之前接受过1至3种治疗方案的复发性或复发性难治性多发性骨髓瘤患者进行评估。

通过基于网络的交互式语音应答系统将患者随机分配(1:1)接受21天周期的安慰剂或帕比司他(20mg；在第1、3、5、8、10、12天，口服)，两者都与硼替佐米(在第1、4、8、11天，静脉注射1-3mg/m2)和地塞米松(在第1、2、4、5、8、9、11、12天，口服20 mg)组合。进行数据分析的患者、医生和研究者对治疗分配是不透明的；不允许交叉。主要终点是无进展生存期(根据修改后的欧洲血液和骨髓移植组标准，并基于研究者的评估)，并通过意向治疗进行分析。

2010年1月21日至2012年2月29日期间共招募了768名患者，其中387名随机分配到帕比司他、硼替佐米和地塞米松，381名随机分配到安慰剂、硼替佐米和地塞米松。帕比司他组的中位无进展生存期明显长于安慰剂组。总生存期数据尚未成熟，治疗组间患者总体缓解比例差异不大;然而，帕比司他组完全或接近完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组。在帕比司他组的23名（6%）和安慰剂组的42名（11%）患者中，观察到最小的反应。帕比司他组的中位反应持续时间（部分缓解或更好）为13±14个月，安慰剂组为10±87个月。另外在帕比司他组的381名患者中，有228例（60%）报告了严重的不良事件，在安慰剂组的377例患者中，有157例（42%）报告了严重不良事件。常见的3-4级实验室异常和不良事件（无论与研究药物相关）包括血小板减少症（帕比司他组为256 ，安慰剂组为118 ），淋巴细胞减少症(202对150 )、腹泻(97对30 )、虚弱或疲劳(91对45 )和周围神经病(67对55）。

该结果表明，帕比司他可能是复发或复发和难治性多发性骨髓瘤患者治疗手段的有益补充。需要更长时间的随访来确定是否对总生存率有任何影响。据小编了解，帕比司他在国内还未上市，国外欧洲版规格20mg*6粒价格在46200人民币左右，患者有更多问题请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。