FDA批准培美替尼治疗髓系/淋巴系肿瘤中的FGFR1基因重排形式
发布时间：2024-06-26 点击量： 次
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了培美替尼（Pemigatinib）用于治疗髓系/淋巴系肿瘤中的成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）基因重排形式。这一重大决定为患有这种罕见且侵袭性血癌的患者提供了新的治疗选择。
FGFR1基因重排是一种特定的基因变异，它可能导致髓系或淋巴系肿瘤的发生。这类肿瘤通常具有侵袭性，且目前的治疗选择有限。患者经常出现复发，因为现有的一线疗法有时无法诱导持久的临床和细胞遗传学应答。因此，针对这种基因变异的靶向治疗药物的需求迫在眉睫。
在骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病的患者中，培美替尼的完全缓解率达到了78%。完全缓解的中位时间为104天，且中位缓解持续时间尚未达到。此外，在骨髓急变期患者中，也有部分患者达到了完全缓解。
虽然患者在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如高磷血症、指甲毒性等，但这些反应大多是可控的。最常见的不良反应多为1级或2级，且可以通过调整药物剂量或给予适当的支持治疗来缓解。
FDA对培美替尼的批准是一个重要的里程碑，它标志着针对特定基因变异的精准医疗在肿瘤治疗领域取得了新的进展。这一药物的出现为FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者提供了新的治疗策略，有望改善他们的生存质量和预后。
