普纳替尼案例分析

发布时间：2022-12-07 点击量：次

临床试验严格的患者招募标准往往导致研究结果的可推广性降低，有关研究人员研究了普纳替尼如何在临床试验之外用于慢性髓性白血病(CML)患者。

从2011年到2016年，研究人员确定了37名接受过普纳替尼治疗的CML患者，其中21名处于慢性期，16名处于晚期。只有9名患者(26%)携带T315I(315位苏氨酸突变为异亮氨酸)突变，所有患者都接受过≥ 1次酪氨酸激酶抑制剂治疗。队列中的中位年龄为43岁(范围为9-82岁)，显著低于复发或难治性CML患者的预期年龄，比参与PACE (ponatinib Philadelphia阳性急性淋巴细胞白血病和CML评估)试验的患者的中位年龄小20岁。在中位数为14个月(范围为1-51个月)的随访中，总有效率为85%。在34名患者中，16名(47%)至少经历了主要的分子反应。在总共37名患者中，另有16名患者(43%)因疾病进展(n = 6)、血管并发症(n = 1)、严重血细胞减少症(n = 2)或其他原因(n = 7)而停止治疗。结论为在现实生活中，ponatinib是一种“利基药物”，专为患有CML的特殊年轻患者群体保留，无论是否有T315I突变。在这个高度选择的组中，与PACE队列非常不同，ponatinib获得了高的总体缓解率。如果想获取更多优质信息可以联系海得康，海得康会尽全力为您了解到更多海外优质药物。

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