索尼德吉Sonidegib疗效
发布时间:2022-10-08 点击量: 次
作为2015年经美国FDA批准适用于手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(BCC)的成年患者,或不宜手术或放疗的患者,虽然目前暂未在我国上市,但是患者一定想知道这个药的效果到底怎么样?我们可以通过一项针对患有局部晚期基底细胞癌的试验数据来看一下索尼德吉Sonidegib的疗效。
该试验的主要疗效结果指标是客观缓解率(ORR ),根据laBCC患者的实体瘤改良缓解评估标准(mRECIST)或mBCC患者的RECIST 1.1版,通过盲法中心审查确定。由盲法中心审查确定的反应持续时间(DoR)是一个关键的次要结果指标。
对于laBCC患者,肿瘤缓解评估基于一项综合评估,该评估整合了通过靶病变的放射影像学评估(根据RECIST 1.1)、数字临床摄影和组织病理学评估(通过打孔活检)获得的肿瘤测量值。使用的所有模式必须证明没有肿瘤,以实现对完全缓解(CR)的综合评估。采用世界卫生组织(世卫组织)的适应标准评估数字临床摄影的缓解[部分缓解(PR):病变垂直直径乘积(SPD)总和减少≥50%,CR:所有病变消失,疾病进展(PD):病变SPD增加≥25]。对目标病变进行多次打孔活检,以确认CR,或者当反应评估因存在病变溃疡、囊肿、疤痕或纤维化而混淆时。
共有66名随机接受索尼德吉Sonidegib每日200 mg治疗的患者出现laBCC。这些患者中有三人被诊断为格林综合征。66例laBCC患者的人口统计学特征为:中位年龄67岁(范围:25-92岁;58%为≥65岁);58%为男性,89%为白人,ECOG表现状态为0 (67%)。76%的患者以前接受过基底细胞癌的治疗;这包括手术(73%)、放疗(18%)和局部光动力疗法(21%)。这些患者中大约一半(56%)具有侵袭性组织学。
随机接受索尼德吉Sonidegib每日200 mg治疗的laBCC患者被随访至少30个月,除非提前停药。ORR为56% (95%置信区间:43,68),包括3例(5%)完全缓解和34例(52%)部分缓解。使用完全缓解的替代定义进行预先指定的敏感性分析,根据MRI和/或摄影至少定义为PR,并且在残余病变的活检中没有肿瘤证据,产生21%的CR率。中位缓解持续时间为26.1个月(95% CI:10.1,未达到)。
通过这个试验我们可以看出索尼德吉Sonidegib客观缓解率可以达到56%,疗效明显。更多关于该药品的相关资讯可以咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助中国患者获取优质海外医疗资源。