最新推荐：晚期胃肠道间质瘤新药利培替尼（ripretinib）已获美国FDA批准
发布时间：2020-06-28 点击量： 次
再鼎医药合作伙伴Deciphera制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Qinlock（ripretinib），用于四线治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）。Qinlock适用于先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂治疗的成人患者，包括：伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib]）。2019年6月，再鼎医药与Deciphera签署协议，获得了Qinlock在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和推广的独家许可。
值得一提的是，Qinlock是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药，标准着一个激动人心的里程碑。GIST是一种起源于胃肠道的肿瘤，大多数最初对传统酪氨酸激酶抑制剂有反应的患者最终会由于继发性突变而发生肿瘤进展。在III期INVICTUS研究中，Qinlock在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面显示出令人信服的临床治疗益处，并具有良好的安全性和耐受性，该药将为四线GIST提供一个关键的新疗法。
Qinlock的批准基于一项国际，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的临床试验的结果，用于129例先前接受过伊马替尼，舒尼替尼和雷戈非尼治疗的GIST患者。患者每天口服一次ripretinib150 mg或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于随机接受安慰剂的患者，疾病进展时允许进行交叉。
该试验表明，与安慰剂组相比，利培替尼组患者的PFS有统计学显着性改善（HR 0.15； 95％CI：0.09，0.25； p <0.0001）。利培替尼的中位PFS为6.3个月（95％CI：4.6，6.9），而安慰剂为1.0个月（95％CI：0.9，1.7）。利培替尼组的ORR为9％（95％CI：4.2，18），而安慰剂组为0％（95％CI：0，8），尽管该差异在统计学上不显着。利培替尼组的中位OS为15.1个月（95％CI：12.3，15.1），而安慰剂组为6.6个月（95％CI：4.1，11.6），HR为0.36（95％CI：0.21，0.62） ，但由于次要端点（即PFS，ORR和OS）的顺序测试程序未对OS进行统计显着性评估。
上述结果表明：ripretinib与安慰剂相比具有良好的安全性，并显着改善了PFS。QINLOCK的活性不局限于特定的GIST突变，它为四线GIST的治疗建立了新的诊疗标准。
