十年来首个新药丨卡波西肉瘤高疗效药Pomalyst（泊马度胺）获FDA突破性认定
发布时间：2020-06-28 点击量： 次
当地时间5月15日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）宣布，美国FDA加速批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）用于治疗与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。这一加速批准是基于在1/2期开放标签单臂临床试验（12-C-0047）中观察到的总体缓解率。Pomalyst曾获得突破性疗法和孤儿药认定。这种口服疗法是20多年来卡波西肉瘤患者的第一个新治疗选择。
此次批准，基于开放标签、单臂I/II期研究12-C-0047的数据。该研究评估了Pomalyst在HIV阳性和HIV阴性有症状的卡波西肉瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效，这些患者中大多数患有晚期疾病。
该试验由Robert Yarchoan领导的一个小组根据合作研究与开发协议（CRADA）开展。共有28例（18例HIV阳性、10例阴性）接受了5mg剂量Pomalyst治疗，每日口服一次、共21个周期（28天为一个周期），直至疾病进展或不可接受的毒性。该试验排除了有症状的肺或内脏卡波西肉瘤、有静脉或动脉血栓栓塞史、促凝血疾病的患者。在整个治疗过程中，患者每天接受一次阿司匹林81mg的血栓预防治疗。从启动治疗至发生首次缓解的中位时间为1.8个月（0.9-7.6）。
数据显示，在全部患者中，ORR为71%（20/28；95%CI:51,87），其中24%（4/28）的患者达到CR、57%（16/28）的患者达到PR。所有患者的中位缓解持续时间（DOR）为12.1个月（95%CI:7.6,16.8）。此外，在病情缓解的患者中，50%患者在接受Pomalyst治疗12个月期间维持缓解。
BMS血液学全球医学事务副总裁Diane McDowell博士说：卡波西肉瘤患者在过去的二十年中几乎没有治疗选择。我们很高兴在这个罕见疾病领域对Pomalyst进行了额外的研究，这使我们能够为患者提供急需的口服治疗选择。
