FDA授予paxalisib治疗恶性胶质瘤的快速通道资格（FTD）
发布时间：2020-08-25 点击量： 次
胶质瘤（Glioma）是脑部最常见的恶性肿瘤，是神经元细胞和神经系统胶质细胞肿瘤的统称，患者常见的临床表现是肿瘤长到一定程度，可以引起来很明显的高颅压症状，高颅压症状是以呕吐、视力模糊、头疼为主要表现，其病理类型也分很多种，星形细胞瘤、胶质母细胞瘤、少枝胶质细胞瘤等多种类型，不同类型的胶质瘤治疗及预后也各不相同。目前胶质瘤的病因未明，潜在的危险因子包括遗传或特定基因多态性（基因出现问题）、电离辐射、神经系统致癌物、病毒感染等等。近年来，随着化疗药物的不断改进，一些新药的临床应用，新型靶向药物也取得了很大的突破。研究人员也一直在寻找提高其有效性的方法。
2020年08月24日讯Kazia Therapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD）
此外，在上周末，FDA还授予了paxalisib治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD），包括DIPG。而在本月早些时候，FDA还授予了paxalisib治疗DIPG的罕见儿科疾病资格（RPDD）。DIPG是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。目前，paxalisib治疗DIPG的一项I期研究正在St Jude儿童研究医院进行，初步疗效数据预计2020年下半年获得。
今年4月初，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。
结果显示：（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。
该研究的进一步数据预计将在2020财年下半年公布，最终数据预计将在2021财年上半年公布。对于任何新的抗癌药物而言，“金标准”都是延长生命的能力——在胶质母细胞瘤（GBM）等疾病中，这是一个特别具有挑战性的目标。这些新数据提供了第一份临床证据，证明paxalisib有潜力在一个非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。
综上所述：paxalisib辅助治疗显著改善了患者的总生存期（OS）和中位无进展生存期（PFS），标志着临床意义的生命延长。胶质瘤新药paxalisib解决了多年胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗困境，为患者带来了新希望。这些新数据提供了第一份临床证据，证明paxalisib有潜力在一个非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。
