美国FDA对三级难治性多发性骨髓瘤患者给予美氟芬优先审查
发布时间：2020-08-31 点击量： 次
美国(FDA)已经批准了对Oncopeptides新药申请的优先审查，以寻求对美氟芬(INN melphalan flufenamide)与地塞米松联合治疗患有多发性骨髓瘤的成人患者的批准，所述多发性骨髓瘤的疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体(即三级难治性多发性骨髓瘤患者)是难治的。
Melflufen（INN melphalan flufenamide）预计与地塞米松联用治疗对蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂或抗CD-38单克隆抗体耐药的多发性骨髓瘤患者（即三级难治性多发性骨髓瘤患者）。这项决定是基于关键性II期研究HORIZON的结果，该研究评估了静脉注射Melflufen与地塞米松联用治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RR MM）患者的有效性和安全性。
Melflufen（INN melphalan flufenamide）是首创的多肽-药物偶联物（PDC），其能够靶向氨基肽酶并将烷化剂迅速释放到肿瘤细胞中。Melflufen由于其高亲脂性而被骨髓瘤细胞迅速吸收，并立即被肽酶水解，释放出被包裹的亲水性烷化剂负载物。氨基肽酶在肿瘤细胞中过表达，在晚期癌症和高突变负担的肿瘤中更为明显。Melflufen对骨髓瘤细胞株表现出细胞毒活性，且该细胞株对包括烷基化剂在内的其他治疗有抵抗力，并且在临床前研究中还显示出Melflufen对DNA修复和血管生成具有抑制作用。在关键的2期HORIZON研究中，Melflufen+地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤患者的血液学AE和非血液学AE发生率低，显示出令人鼓舞的疗效和临床上可控的安全性。
综上所述，如果获得批准，与标准应用相比，将在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面有显著改善，也是Melflufen治疗多发性骨髓瘤患者的重要一步。海得康祝贺Melflufen能够成功获批，进一步增强该检测产品在临床实践中的效用。为癌症患者提供更多医疗信息，帮助他们找到最合适的治疗方案。
