诺华（Novartis）旗下1类生物新药单克隆抗体MBG453获得临床试验默示许可
发布时间：2020-09-26 点击量： 次
急性髓系白血病是一组影响骨髓中白细胞复制的血液相关癌症。异常细胞排挤健康细胞，这影响了它们抵抗感染的能力，并阻碍了血细胞的产生。急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia，AML)包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。急性髓系白血病是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病。是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。白血病的病因和发病机制非常复杂，尽管这一领域的研究已经取得了很大的进展，但白血病的病因仍未被完全了解。目前认为，绝大多数白血病是环境因素与细胞的遗传物质相互作用引起的。值得高兴的是，近年来靶向药物研究越来越多，治疗急性髓系白血病在近几年中取得了重要进展，研究人员也一直在寻找提高其有效性的方法。让我们期待新的治疗模式能够改变未来。
9月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）旗下三款1类生物新药获得临床试验默示许可，分别是TGF-β抑制剂NIS793，PD-1抑制剂PDR001，以及靶向TIM-3受体的单克隆抗体MBG453。根据CDE官网，此次3款新药在华获批临床，拟开发适应症是：MBG453、NIS793单药或者与PDR001联合使用治疗骨髓纤维化。今天海得康海外医疗小编为您简介其中一款单克隆抗体MBG453：
TIM-3抗体：MBG453：MBG453是一款靶向TIM-3受体的单克隆抗体。TIM-3受体是一种表达在免疫细胞和髓系白血病细胞表面的抑制性受体。它的表达水平与急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的严重程度相关。MBG453通过抑制TIM-3受体的功能，可以起到同时靶向髓系白血病细胞和免疫细胞的作用，不但可以杀伤癌细胞，而且可能增强免疫细胞的活力。
此前，MBG453已在治疗MDS和AML患者的在1期临床试验中，表现出良好的安全性和抗癌活性。据悉，诺华对这款创新疗法寄予厚望，认为它可能成为治疗多种髓系疾病的基石。目前，MBG453正在开展多项临床试验，涉及适应症包括AML、MDS、晚期恶性肿瘤等。根据诺华官网，目前MBG453在研项目最快进展至临床3期，针对高危骨髓异常增生综合征(HR-MDS)。
今年7月，MBG453首次在中国获得临床试验默示许可，拟开发适应症为联合阿扎胞苷治疗IPSS-R分层中危、高危或极高危MDS或慢性粒单核细胞白血病-2（CMML-2）患者。根据药物临床试验登记与信息公示平台，这是一项随机、双盲、安慰剂对照3期国际多中心研究，目前研究正在进行中。
综上所述，随着医疗水平的提升，近几年治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）临床试验取得了重要的成功，临床前研究结果显示，表现出良好的安全性和抗癌活性，不但可以杀伤癌细胞，而且可能增强免疫细胞的活力。此次诺华（Novartis）旗下1类生物新药单克隆抗体MBG453获得临床试验默示许可，标志着治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者又多了一个治疗方案。海得康祝贺诺华一系列临床申请在中国获得默示许可，期待这些研究能够顺利开展并取得好的效果，早日为患者带来更多的治疗选择。
