依维莫司（飞尼妥）的作用与功效
发布时间：2023-06-05 点击量： 次
依维莫司（飞尼妥）mTOR(哺乳动物雷帕霉素靶标)的抑制剂，是一种抗肿瘤药物。该药物特别适用于以下情况: 舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后患有晚期肾细胞癌(RCC)的成人；患有结节性硬化症(TSC)、患有室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)、需要治疗干预但不能根治性切除的1岁及以上成人和儿童患者；成人胰腺源性进行性神经内分泌肿瘤(PNET)；患有肾血管平滑肌脂肪瘤和结节性硬化症(TSC)的成人，不需要立即手术；来曲唑或阿那曲唑治疗失败后患有晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的绝经后妇女联合依西美坦治疗；患有进展性、高分化、非功能性胃肠(GI)或肺源性神经内分泌肿瘤(NET)、不可切除、局部晚期或转移性的成人。依维莫司的功效如何呢？
依维莫司用于舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌(RCC)成人患者是基于一项临床试验的结果。这项国际性、多中心、随机、双盲研究招募了416名转移性肾细胞癌受试者，尽管之前用舒尼替尼、索拉非尼或两者顺序治疗，但其疾病仍有进展。这些受试者每天接受一次10毫克的依维莫司或安慰剂，两者都与最佳保护护理相结合。在记录了放射学进展后，研究者可以对受试者进行揭盲:那些被随机分配到安慰剂组的受试者可以每天接受10 mg的开放性依维莫司治疗。主要终点是无进展生存期(PFS ),使用RECIST标准记录。a组的中位无进展生存期为4.9个月，而安慰剂组为1.9个月。
二、适应症2 -室管膜下巨细胞星形细胞瘤伴结节性硬化症
依维莫司用于与TSC相关的SEGA是基于一项对28名患者的单一研究。在研究的第六个月，9名患者(32%)的最大SEGA肿瘤病变的肿瘤占据空间(肿瘤体积)减少了50%以上。对于这9名患者，从患者的肿瘤明显缩小然后保持稳定的时间长度(反应持续时间)从大约3个月到2年半不等，中位数为266天。其中7名患者在最后一次随访时肿瘤占据的空间减少了50%以上。
三、适应症3 -晚期胰腺神经内分泌肿瘤
依维莫司用于成人胰腺源性进行性神经内分泌肿瘤是基于一项随机、双盲、多中心试验，该试验对410名患有局部晚期或转移性晚期胰腺神经内分泌肿瘤且在过去12个月内出现疾病进展的受试者进行了研究。受试者接受10毫克/天的依维莫司或安慰剂，直到疾病进展。主要终点是通过RECIST(实体瘤反应评估标准)评估的无进展生存期(PFS)。该试验显示PFS有显著的统计学改善(中位数为11.0个月对4.6个月)，研究者确定的PFS风险降低了65%。
四、适应症4 -与结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤
依维莫司用于不需要立即手术的患有肾血管平滑肌脂肪瘤和结节性硬化症(TSC)的成人，是基于一项名为EXIST-2的双盲、安慰剂对照III期试验的结果。该研究招募了113名以肾血管平滑肌脂肪瘤为特征的成人和5名散发性淋巴管平滑肌瘤病的成人。受试者以2:1的比例随机接受每天10 mg的阿芬顿或匹配的安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。CT和MRI扫描评估了基线、12、24和48周以及此后每年的疾病水平。在基线时和每12周进行一次皮肤损伤的临床和照片检查，直到治疗停止。血管平滑肌脂肪瘤缓解率的主要疗效终点由独立的中央放射学审查评估，并已达到。接受依维莫司治疗的受试者中有42%出现血管平滑肌脂肪瘤反应，而安慰剂组的受试者中则为0%。依维莫司组血管平滑肌脂肪瘤进展的时间在统计学上也显著更长。在97%的皮肤损伤受试者中，接受依维莫司治疗的受试者有26%的缓解率，而接受安慰剂治疗的受试者无缓解率。
五、适应症5 -乳腺癌
依维莫司用于治疗激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌是基于一项随机、双盲、多中心研究，该研究对724名绝经后雌激素受体阳性、HER 2/neu阴性的晚期乳腺癌患者进行，这些患者在接受来曲唑或阿那曲唑治疗后出现复发或进展。受试者被随机分配到依维莫司10mg/天加依西美坦25mg/天组(n = 485)或安慰剂加依西美坦25mg/天组(n = 239)。主要终点是由RECIST(实体瘤缓解评估标准)根据研究者(当地放射学)评估评估的无进展生存期(PFS)。在最终PFS分析时，依维莫司组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为7.8个月和3.2个月。依维莫司加依西美坦组的客观缓解率为12.6%，而安慰剂加依西美坦组的客观缓解率为1.7%。依维莫司加依西美坦组有3例完全缓解(0.6%)，58例部分缓解(12.0%)。安慰剂加依西美坦组无完全缓解，4例部分缓解(1.7%)。
六、适应症6 -胃肠道或肺源性神经内分泌肿瘤
基于RADIANT-4研究批准依维莫司用于治疗患有进展性、高分化、非功能性胃肠(GI)或肺源性神经内分泌肿瘤(NET)、不可切除、局部晚期或转移性的成年患者。数据显示，与安慰剂相比，依维莫司降低了患者52%的进展风险。依维莫司还将中位无进展生存期(PFS)延长了7.1个月:通过中心审查，依维莫司组的中位PFS为11.0个月，安慰剂组为3.9个月。
据悉，依维莫司原研药已在中国上市，规格5mg*30片价格在4000人民币左右。并且该药物还可以进行医保报销，报销后价格较低。此外，海外还售有仿制药，由印度Glenmark生产的规格10mg*10片价格在1500人民币左右。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
