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阿西米尼能否完全治愈慢性粒细胞白血病?

发布时间:2025-05-16    点击量:

阿西米尼目前无法完全治愈慢性粒细胞白血病(CML),但能显著改善患者预后,延缓疾病进展。
CML是一种与费城染色体异常相关的骨髓增殖性肿瘤,传统治疗主要依赖酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),但部分患者会出现耐药或不耐受情况。阿西米尼作为一种新型BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂,通过特异性结合BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋,抑制其激酶活性,从而阻断白血病细胞的增殖信号传导。这种独特的作用机制使其能够克服部分患者对传统TKIs的耐药性,尤其是对T315I突变的患者,提供了新的治疗选择。

临床试验表明,阿西米尼在治疗慢性期费城染色体阳性CML患者中展现出显著疗效。例如,在ASC4FIRST III期临床试验中,新诊断的CML慢性期患者接受阿西米尼治疗后,48周时主要分子反应率(MMR)达到67.7%,显著高于传统TKIs组的49.0%。在96周时,阿西米尼组的MMR率进一步提升至74.1%,而对照组仅为52.0%。此外,阿西米尼在深度分子反应率(如MR4和MR4.5)方面也表现出色,且治疗持续性和耐受性更佳,患者因不良反应中断治疗的比例较低。
然而,尽管阿西米尼能够显著延长患者的无进展生存期,提高生活质量,但目前尚无证据表明其能够完全治愈CML。CML是一种慢性疾病,需要长期治疗和管理。阿西米尼的出现为患者提供了新的治疗选择,尤其是对于那些对传统TKIs耐药或不耐受的患者,但它并不能彻底消除体内的白血病细胞。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib
 

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