阿卡替尼（Acalabrutinib）吃了有效果吗？
发布时间：2023-02-21 点击量： 次
2017年10月31日，美国食品药品监督管理局批准阿卡替尼（Acalabrutinib）用于治疗既往至少接受过一次治疗的成人套细胞淋巴瘤。
套细胞淋巴瘤是一种罕见的快速生长型非霍奇金淋巴瘤，根据美国国立卫生研究院的国家癌症研究所的数据，占美国所有非霍奇金淋巴瘤病例的3%至10%。套细胞淋巴瘤是淋巴系统的癌症，是人体免疫系统的一部分，由淋巴组织、淋巴结、脾脏、胸腺、扁桃体和骨髓组成。当诊断出套细胞淋巴瘤时，它通常已经扩散到淋巴结、骨髓和其他器官。
阿卡替尼是一种激酶抑制剂，通过阻断癌症增殖和扩散所需的酶来发挥作用。阿卡替尼是使用加速批准途径获得批准的，根据该途径，FDA可以批准用于严重疾病的药物，其中存在未满足的医疗需求，并且药物被证明具有某些效果，这些效果合理地可能预测对患者的临床益处。阿卡替尼的批准是基于一项单组试验的数据，该试验包括124名至少接受过一次既往治疗的套细胞淋巴瘤患者。该试验测量了多少患者在治疗后经历了肿瘤的完全或部分缩小(总体缓解率)。在试验中，81%的患者有完全或部分反应(40%完全反应，41%部分反应)。
常见的副作用包括头痛；腹泻；淤青；疲劳和肌肉疼痛(肌痛)；血液中红细胞(贫血)、血小板(血小板减少症)和中性粒细胞(中性粒细胞减少症)水平降低。
严重的副作用包括出血、感染和心律不齐(心房纤维性颤动)。其他癌症，称为第二原发性恶性肿瘤，也发生在一些服用钙调素的患者身上。正在哺乳的妇女不应服用本品，因为它可能会对新生婴儿造成伤害。
该批准是基于两项III期临床试验的中期分析的阳性结果，即在先前未经治疗的CLL患者中升高TN，在复发或难治性CLL患者中升高TN。总之，这些试验表明，在一线和复发或难治性CLL中，与比较组相比，阿卡替尼联合obinutuzumab或作为单一疗法显著降低了疾病进展或死亡的相对风险。在这两项试验中，阿卡替尼的安全性和耐受性与其既定的特征一致。
该试验显示，与苯丁酸氮芥化疗加奥比珠单抗(一种目前在对照组中使用的标准治疗组合)相比，采用阿卡替尼联合奥比珠单抗或卡氮芥单药治疗的患者在无进展生存期(PFS)方面有统计学意义和临床意义的改善。
在联合治疗组，疾病进展或死亡的风险降低了90%(风险比0.10；95%可信区间为0.06-0.17，p<0.0001)，而在单药治疗组中降低了80%(风险比为0.20；95%可信区间为0.13-0.30，p<0.0001)。与苯丁酸氮芥联合奥比珠单抗治疗组的22.6个月(95% CI，20-28)相比，联合使用阿卡替尼和奥比珠单抗治疗组或单一治疗组的中位疾病进展时间尚未达到。
在接受阿卡替尼联合奥比珠单抗治疗的患者中，不良反应(ARs)导致11%的患者停止治疗，7%的患者阿卡替尼剂量减少。在单药治疗组，ARs导致10%的患者停药，4%的患者剂量减少。在对照组中，ARs导致14%的患者停止用药，28%的患者苯丁酸氮芥的剂量减少。obinutuzumab的剂量没有减少。
在多项临床试验中，1029名血液系统恶性肿瘤患者接受了大约每12小时100mg的阿卡替尼治疗，其中88%的患者接受了至少6个月的治疗，79%的患者接受了至少1年的治疗，19%的患者发生了严重或3级感染，1.1%的患者发生了3级房颤和房扑。在同一患者群体中，3.0%的患者出现大出血(严重或≥3级出血或任何中枢神经系统出血)，0.1%的患者出现致命性出血。包括皮肤癌在内的第二原发恶性肿瘤(所有级别)发生在12%的患者中。
阿卡替尼目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，只能通过海外购买渠道进行购买。国外的阿卡替尼主要是孟加拉耀品国际的仿制药，价格大约6000元左右，原研药价格高达100000元，不建议购买，二者药物成分一致，具体情况请咨询海得康医学顾问。
